帕比司他是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，主要通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，增加组蛋白的乙酰化水平，从而改变染色质结构，激活包括肿瘤抑制基因在内的多种基因的转录，此外还能影响多种非组蛋白的功能，它被批准与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往已接受过至少两种方案治疗的多发性骨髓瘤成人患者。在复发难治性多发性骨髓瘤的关键研究中，与安慰剂联合硼替佐米和地塞米松相比，加用帕比司他能显著延长患者的无进展生存期，提高缓解率。
该药通常每周三次口服给药，在特定的治疗周期中与硼替佐米和地塞米松联合使用。与传统化疗相比，其表观遗传调节机制提供了不同的抗肿瘤作用路径。在功能上，它能增强联合方案的疗效，提高缓解深度。然而，其安全性谱具有挑战性，常见且可能严重的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热、呕吐、血小板减少等，其中腹泻和心脏毒性是需特别关注的风险，治疗期间需严密监测心电图、电解质和血常规。
对于多线治疗后的复发难治性多发性骨髓瘤患者，帕比司他联合方案曾是重要的治疗选择之一，但需在专科医生指导下谨慎管理其毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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