脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种罕见且遗传性的神经系统疾病，主要由小脑、脑干和脊髓的退行性变引起，临床表现为进行性运动协调功能减退和平衡失调。这种病症严重影响了患者的日常生活质量，给家庭和社会带来了沉重的负担。他替瑞林（TALTIRELIN/CERED ...
胆管癌作为一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内逐年上升，尤其对于晚期胆管癌患者，治疗难度大且预后较差。然而，随着医药科技的进步，一种新型靶向治疗药物—— 培米替尼 （Pemigatinib，商品名Pemazyre）的出现，为这部分患者带来了新 ...
阿伐曲泊帕 （商品名：苏可欣，Avatrombopag）是一种口服的第二代促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），主要用于治疗多种血小板减少症状，尤其是慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）。该药物通过刺激骨髓中的巨核细胞增殖与分化，从而增加血小板的生成， ...
塞替派 /赛替派（TEPADINA）以其独特的药理机制和卓越的临床表现，成为了治疗卵巢癌的重要武器之一。这种合成的抗肿瘤烷化剂，自问世以来，便在医学界引起了广泛关注，并在多项临床研究中展现出了对卵巢癌的显著疗效。 塞替派作为乙烯亚胺类烷化剂 ...
奥维昔巴特 （BYLVAY/ODEVIXIBAT），作为一种新型的治疗药物，其在治疗家族性高胆固醇血症（Familial Hypercholesterolemia,FH）方面展现出了显著的效果，为患者带来了新的治疗希望。 家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，其特点在于患者血液中的 ...
VABYSMO （FARICIMAB-SVOA）作为一种创新的生物制剂，在糖尿病性黄斑水肿（DME）的治疗领域展现出了令人瞩目的疗效，为无数患者带来了光明与希望。 糖尿病性黄斑水肿，作为糖尿病视网膜病变的一种严重并发症，其发病机制复杂，常导致视力急剧下降甚 ...
帕尼单抗 （Panitumumab/Vectibix）犹如一颗璀璨的明星，为众多转移性结直肠癌患者照亮了前行的道路。作为一种引领肿瘤治疗革命的全人源化单克隆抗体，帕尼单抗以其高效、精准的靶向治疗特性，为全球范围内的癌症患者带来了新的希望。 帕尼单抗的核 ...
罗莫单抗 （EVENITY/ROMOSOZUMAB），作为全球首款获批上市的sclerostin（硬骨抑素）抑制剂，由安进公司和优时比公司共同研发，是一种兼具促进骨形成和抑制骨吸收双重作用的抗骨质疏松药物。这种独特的双重作用机制，使得罗莫单抗在治疗骨质疏松症方面表 ...
拉罗替尼是世界上首个不分肿瘤类型，仅针对NTRK基因融合的广谱抗癌药物。它于2018年11月26日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗成人和儿童具有NTRK基因融合的实体瘤。2022年4月13日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也正式批准 拉罗替尼 ...
肺癌作为全球最常见的恶性肿瘤之一，其治疗一直是医学界的研究重点。近年来，随着精准医疗的快速发展，针对特定基因变异的肺癌治疗药物不断涌现。其中， 普雷西替尼 （PRALSETINIB，又称普拉替尼）作为一种针对RET融合阳性肺癌的创新药物，已在临床试验 ...
免疫性血小板减少症（ITP）是一种复杂的自身免疫性疾病，其主要特征是血液中血小板计数减少，导致出血风险增加，严重影响患者的生活质量和健康状况。 罗普司亭 /罗米司亭（ROMIPLATE）是一种人源化的单克隆抗体，其主要作用机制是通过与血小板生成素受体 ...
索托拉西布 （Sotorasib），也被称为索托雷塞，是一种针对KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的靶向治疗药物。自其于2021年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准以来，索托拉西布在治疗这一特定类型的肺癌患者方面展现出了显著的治疗 ...
莫格利珠单抗 （Mogamulizumab），这一针对CC趋化因子受体4（CCR4）的重组人源化单克隆抗体，正是这样一颗在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）治疗领域熠熠生辉的明星。 皮肤T细胞淋巴瘤，作为非霍奇金淋巴瘤的一种，以其罕见性和复杂性著称。其中，蕈样肉芽 ...
塞利尼索 （SELINEXOR），这一新型的口服选择性核输出蛋白抑制剂，在治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）方面展现出了令人瞩目的疗效，为众多患者点亮了生命的灯塔。 弥漫性大B细胞淋巴瘤，作为最常见的非霍奇金淋巴瘤类型，以其肿瘤细胞体积巨大、生 ...
阿扎胞苷 （AZACITIDINE/ONUREG），作为一种具有里程碑意义的药物，以其独特的去甲基化机制和诱导细胞凋亡的能力，为特定疾病的治疗开辟了新的路径，展现了现代生物医学科技的无限可能。 DNA，作为生命信息的载体，其结构与功能的稳定性对于细胞乃 ...
帕克替尼 （PACRITINIB/VONJO）是一种新型口服激酶抑制剂，能特异性地抑制JAK2和IRAK1等激酶的活性，从而阻断JAK-STAT信号通路的异常激活。这种独特的作用机制使得帕克替尼在治疗MF时能够更有效地抑制骨髓内异常增殖的造血干细胞，促进正常血细胞的生成 ...
厄达替尼 通过特异性抑制FGFR1至FGFR4的活性，阻断下游肿瘤增殖信号转导通路，从而抑制肿瘤细胞的生存和增殖。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，其在多种肿瘤中出现的基因突变可导致其异常激活，进而促进肿瘤发展。膀胱癌作为泌尿系统最常见的恶性肿瘤之 ...
非戈替尼 （商品名Jyseleca，化学名Filgotinib）作为一种创新药物，近年来在治疗克罗恩病（Crohns Disease,CD）方面展现出了显著的疗效。克罗恩病是一种慢性、复发性的肠道炎症性疾病，其病因复杂，涉及遗传、免疫、环境等多因素，给患者的生活质量带来 ...
恩西地平 （Enasidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，它通过特异性地抑制IDH2的突变活性来发挥作用。IDH2是细胞代谢中的一个关键酶，在正常的细胞代谢过程中起着重要作用。然而，当IDH2发生突变时，会导致细胞内代谢产物的异常积累，进而促 ...
米托坦（Mitotane，商品名LYSODREN），作为唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenal Cortical Carcinoma,ACC）的化合物，在晚期ACC患者的治疗中扮演了重要角色。尽管其疗效并非普遍显著，但在某些情况下，米托坦能够为患者带来显著的生存获益。本文将探讨 ...
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