吡托布鲁替尼 （JAYPIRCA），作为一种新型的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在治疗套细胞淋巴瘤（MCL）方面展现出了显著的有效性，为这一领域的治疗带来了革命性的变化。 套细胞淋巴瘤是一种起源于B淋巴细胞的恶性肿瘤，以其高复发率和难治性著 ...
KRAS突变是非小细胞肺癌中一个重要的驱动基因，其突变率在西方人群中达到20-30%，在亚洲人群中则为7-10%。在中国，KRAS突变在肺腺癌中的比例约为8%，其中G12C突变最为常见（约33.6%）。由于KRAS蛋白的空间结构复杂，长期以来被认为是“不可成药”的靶点 ...
厄达替尼 由美国强生公司（JohnsonJohnson）旗下的杨森制药公司（Janssen Pharmaceuticals）研发，并于2024年1月19日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗携带易感FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。同年8月23日，欧盟 ...
康奈非尼 是一种激酶抑制剂，能够特异性地靶向并抑制BRAF V600E以及其他BRAF和CRAF突变体。BRAF基因中的突变，特别是BRAF V600E突变，可导致BRAF激酶持续活化，进而刺激肿瘤细胞生长和增殖。康奈非尼通过抑制这一异常信号通路的传导，阻断了肿瘤细胞的 ...
吉瑞替尼 （Gilteritinib），这一创新药物的诞生，为急性髓系白血病（AML）患者带来了前所未有的希望与光明。AML，作为一种起病急骤、进展迅速的血液系统恶性肿瘤，长期以来一直是医学界亟待攻克的难题。而吉瑞替尼的出现，以其显著的疗效，在AML的治疗 ...
鲁索替尼乳膏 （OPZELURA），为轻至中度特应性皮炎患者带来了新的治疗希望。 鲁索替尼乳膏是一种创新的局部用药，其主要成分鲁索替尼是一种选择性抑制剂，通过调节免疫反应来减轻炎症和皮肤病变。这款乳膏的独特之处在于它能够抑制JAK1和JAK2的活性 ...
吉妥珠单抗 （商品名：MYLOTARG）便是其中之一，特别是在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，它以其卓越的疗效和独特的机制，为患者点亮了希望之光。 AML，作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其病情凶险、进展迅速、治疗难度大而著称 ...
司美替尼 （SELUMETINIB），这一创新药物的诞生，尤为引人注目，它不仅标志着肿瘤治疗领域的新突破，更为饱受I型神经纤维瘤（Neurofibromatosis Type 1,NF1）困扰的患者群体点亮了一盏希望的灯塔。 I型神经纤维瘤，作为一种由单一基因突变引起的遗 ...
美替拉酮 （Metyrapone），这一化学名称或许对许多人而言略显陌生，但它在治疗肾上腺皮质醇增多症这一复杂疾病上所展现出的显著效果，却让它成为了内分泌学领域中的一颗重要明珠。 肾上腺皮质醇增多症，也称库欣综合征，是一种由于体内皮质醇水平异 ...
拉罗替尼 是一种口服小分子药物，属于选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂。它通过阻断神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的作用，有效抑制不受控制的TRK信号传导和肿瘤生长。这种药物对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，且副作 ...
急性髓系白血病（AML）作为最常见的急性白血病之一，其高发病率和死亡率一直是医学界面临的挑战。AML起源于骨髓并迅速进入血液，导致异常白细胞的快速积累，进而干扰正常血细胞的生成，引发健康白细胞、红细胞和血小板的减少。由于AML病情进展迅速，如果 ...
米托坦 是有机氯类杀虫剂DDT（双对氯苯基三氯乙烷）的衍生物，具有抑制肾上腺皮质细胞生长和分泌的功能。其主要通过破坏线粒体和激活细胞凋亡，对肾上腺皮质细胞造成选择性损伤，从而抑制肿瘤的生长。此外，米托坦还能迅速降低体内肾上腺皮质激素及其代 ...
肾上腺皮质醇增多症，也被称为柯克-科文综合症（Cushings Syndrome,CS），是一种罕见的内分泌疾病，其特征是身体产生过多的皮质醇（一种主要的应激激素）。这种病症会导致机体多系统的异常，包括肌肉萎缩、骨质疏松、高血压、性功能障碍等，严重影响患者 ...
迈凡妥/ 玛伐凯泰 作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的疗效。其独特的药理作用机制通过抑制心肌肌球蛋白的过度活跃，减少肌球蛋白与肌动蛋白之间的相互作用，从而降低心肌的收缩力。在肥厚型心肌病中，心肌肌球蛋白的过度 ...
纳地美定 是一种外周μ-阿片受体拮抗剂与δ-阿片受体激动剂的混合物，其独特的药理机制使其在缓解便秘症状方面展现出卓越的效果。与传统的治疗便秘药物不同，纳地美定并不直接作用于肠道平滑肌，而是通过调节肠道神经系统中的阿片受体，促进肠道蠕动， ...
普雷西替尼 （Pralsetinib，商品名：GAVRETO）是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发的强效、高选择性受体酪氨酸激酶（RET）抑制剂靶向药物。自2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市以来，该药物在多种癌症治疗中展现了显 ...
恩曲替尼 （Entrectinib），这一创新药物的诞生，特别是其在晚期肺癌治疗领域的卓越表现。 晚期肺癌，这一曾经让无数家庭陷入绝望的疾病，因其高度的异质性、复杂的基因突变以及易产生耐药性的特性，长期以来一直是医学界攻克的难题。然而，随着精 ...
维莫德吉 （Vismodegib，商品名Erivedge）作为一种针对Hedgehog信号通路的选择性抑制剂，在多项临床研究中展现出了对特定类型髓母细胞瘤的治疗潜力。 维莫德吉是由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）开发的一种小分子药物，主要通过选择性靶 ...
莫妥珠单抗 （MOSUNETUZUMAB-AXGB）作为一种新兴的生物制剂，以其独特的机制和显著的疗效，在降低细胞因子释放综合征（CRS）的发生率和严重程度方面展现出了巨大的潜力，成为了医学界关注的焦点。 细胞因子释放综合征（CRS）是细胞免疫疗法中常见且 ...
优赫得 （又称德喜曲妥珠单抗，ENHERTU）作为乳腺癌治疗领域的一颗新星，以其卓越的疗效和独特的作用机制，为众多乳腺癌患者带来了前所未有的希望与光明。 乳腺癌，这一在全球范围内高发的恶性肿瘤，长期以来一直是医学界研究的重点与挑战。随着对 ...
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