阿培利司 （Alpelisib），这款由瑞士诺华公司研发的口服PI3K抑制剂，以其独特的作用机制和显著的疗效，为乳腺癌患者，尤其是携带PIK3CA基因突变的晚期或转移性乳腺癌患者，开启了一扇新的治疗大门。 乳腺癌，这一曾经让无数家庭陷入绝望的疾病，如 ...
2022年8月15日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准 恩曲替尼 用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此前，恩曲替尼已于2022年7月29日获批用于治疗携带NTRK融合基因阳性的实体瘤患者。恩曲替尼作为一款靶向泛TRK及ROS ...
康奈非尼 （BRAFTOVI），作为一种创新性的激酶抑制剂，以其独特的机制在BRAF突变型黑色素瘤的治疗中展现了令人瞩目的疗效。 黑色素瘤的BRAF基因突变是一种常见的致癌突变，尤其在不可切除或转移性黑色素瘤患者中，其发生率较高。BRAF基因的突变会导 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS），便是这样一颗在治疗巨细胞病毒（CMV）视网膜炎领域闪耀的明星，它不仅为无数患者带来了重见光明的希望，更在医学界留下了浓墨重彩的一笔。 巨细胞病毒视网膜炎，作为一种由巨细胞病毒感染引起的严重眼部疾病，常发 ...
恩西地平 是一种口服的小分子抑制剂，能够特异性地针对IDH2突变，通过阻断IDH2酶的异常活性，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。IDH2酶在细胞代谢中起着关键作用，当该酶发生突变时，会导致细胞内代谢产物的异常积累，促进肿瘤细胞的增殖。恩西地平通过 ...
福巴替尼 是一种口服、强效、选择性、不可逆的FGFR（成纤维细胞生长因子受体）1、2、3、4小分子抑制剂。它通过抑制与肿瘤细胞增殖和扩散密切相关的多种激酶，如FGFR、PDGFR（血小板衍生生长因子受体）和VEGFR（血管内皮生长因子受体）等，从而发挥抗肿 ...
伊沙佐米 由武田制药公司研发，并于2015年11月20日首次在美国获得批准上市。该药物具有高选择性，能够特异性地抑制蛋白酶体，进而抑制肿瘤细胞生长和增殖。作为首个口服的蛋白酶体抑制剂，伊沙佐米的使用极大地提高了患者的治疗便利性和依从性，对于长 ...
肺癌作为全球最常见的癌症之一，其治疗一直是医学研究的重点。在肺癌的各种类型中，非小细胞肺癌（NSCLC）占据了约85%的比例，且晚期患者的预后往往较差。然而，随着靶向疗法的不断发展， 卡马替尼 （Capmatinib）作为一种针对MET基因外显子14跳跃突变的 ...
塞利尼索 是一种口服型的选择性核输出抑制剂（SINE），通过抑制核输出蛋白1（XPO1，也称为CRM1），影响肿瘤细胞的生存和增殖。在正常细胞中，XPO1的活性受到严格调控，以维持细胞核和细胞质的蛋白质平衡。然而，在肿瘤细胞中，XPO1的活性往往过度，导致 ...
达拉非尼 （Dabrafenib，Tafinlar）是由诺华制药（Novartis）研发的一种小分子激酶抑制剂，主要用于治疗具有BRAF V600E或V600K突变的黑色素瘤患者。该药物通过特异性抑制BRAF基因突变产生的异常信号通路，阻断癌细胞的生长和分裂，从而达到治疗肿瘤的目 ...
曲美替尼 是一种丝裂原活化细胞外信号调节激酶1/2（MEK1/2）的可逆性抑制剂。它通过作用于MEK蛋白（胞外信号相关激酶通路的上游调节器），影响MAPK（丝裂原活化蛋白激酶）通路，从而抑制细胞增殖。BRAF V600E突变是胆管癌和黑色素瘤中常见的致癌突变之 ...
鲁索替尼乳膏 是首个也是唯一一个在美国FDA批准的JAK抑制剂的局部制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，它们的主要功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号。鲁索替尼乳膏能够抑制JAK1和JAK2，后者介导许多对造血和免疫功能至关重要的细胞因子和生长 ...
厄达替尼 主要通过抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4和FLT3等蛋白激酶，干扰细胞的信号传导机制，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。FGFR在人体内的正常功能包括促进细胞分裂繁殖和血管生成，但当其过度激活时，会导致肿瘤细胞的异常增长和扩散。厄达替尼正 ...
他替瑞林 （Taltirelin/Ceredist）便是这样一颗星，它为脊髓小脑性共济失调（SCA）患者带来了改善平衡和协调能力的希望。 脊髓小脑性共济失调是一种罕见的神经系统疾病，它如同一位无情的侵略者，悄然侵袭着小脑、脊髓和脑干等关键区域，导致患者出 ...
培美替尼 /培米替尼（PEMAZYRE）的出现，为转移性胆管癌患者带来了新的希望。 培美替尼/培米替尼（PEMAZYRE）是一种由信达生物和Incyte公司共同研发的选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。该药物通过精准地抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，有效阻断了 ...
阿伐曲泊帕 （DOPTELET）作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，以其独特的疗效和安全性，在慢性肝病相关血小板减少症的治疗中崭露头角，成为增强患者止血能力的重要武器。 阿伐曲泊帕，这一全球首个FDA批准用于慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib/Vitrakvi）无疑是一颗璀璨的新星，它以其独特的机制和显著的疗效，为肿瘤治疗领域带来了革命性的突破。作为一种创新的选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，拉罗替尼专门用于治疗那些存在神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK） ...
普雷西替尼 （GAVRETO，商品名普拉西替尼），作为一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，其在RET突变阳性的甲状腺髓样癌（MTC）患者中的治疗潜力尤为显著。 普雷西替尼由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发，于2020年获得美国食品和 ...
索托拉西布 通过与KRAS G12C突变中的半胱氨酸残基形成不可逆的共价键，将蛋白质锁定在不活跃的状态，从而阻断下游信号转导，抑制肿瘤细胞的生长和增殖。这种靶向方法具有高度的特异性，因为它仅在KRAS G12C突变的肿瘤细胞中阻断KRAS信号转导，而对未突 ...
维奈克拉 （VENETOCLAX）是一种口服的选择性BCL-2小分子抑制剂。BCL-2蛋白是一种抗凋亡蛋白，在AML细胞中常过度表达，通过抑制细胞凋亡来延长肿瘤细胞的生存。维奈克拉能够与BCL-2蛋白结合，取代原本与促凋亡蛋白结合的位置，从而释放出促凋亡蛋白，恢 ...
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