脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种罕见的神经系统疾病，主要影响小脑、脊髓和脑干等部位，导致患者逐渐失去运动协调、平衡和语言能力。目前，尽管SCA尚无特效药物或治疗方法，但医学界一直在积极寻找新的治疗手段。他替瑞林（TALTIRELIN/CEREDIST）作为一 ...
德瓦鲁单抗 是阿斯利康（AstraZeneca）公司研发的首款免疫疗法药物，属于人源化的抗PD-L1蛋白单克隆抗体。它通过与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PD-L1结合，阻断PD-L1与T细胞表面的PD-1结合介导的免疫抑制，从而重新激发T细胞识别并杀伤肿瘤细胞 ...
阿伐普替尼 的有效性主要基于多项临床试验的结果。其中，NAVIGATOR试验（NCT02508532）是一项关键性的开放标签、多中心I/II期临床研究，旨在评估阿伐普替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。该研究显示 ...
盐酸缬更昔洛韦，商品名为 万赛维 ，是一种特殊的抗病毒药物，属于更昔洛韦的前体药物。其化学名称为1.L-缬氨酸,-2[(2-氨-1,6-二氢-6-氧-9H-嘌呤-9-基)甲氧基]-3-羟-丙酯,单盐酸盐，具有较高的生物利用度，能够迅速转化为更昔洛韦并发挥抗病毒作用。 ...
盐酸依特卡肽 （PARSABIV），这颗新药之星，正以其卓越的疗效，为继发性甲状旁腺功能亢进（Secondary Hyperparathyroidism，简称SHPT）患者带来了前所未有的希望与福音。 SHPT，这一常见于慢性肾脏病（CKD）患者中的并发症，其根源在于肾功能受损导 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 （FYARRO）对血管周围上皮样细胞瘤的疗效。血管周围上皮样细胞瘤（Perivascular epithelioid cell tumor,PEComa）是一种罕见的软组织肉瘤亚型，其治疗一直是医学界面临的一大挑战。传统上，这类肿瘤主要依赖手术治疗，但 ...
阿维单抗 /阿维鲁单抗（BAVENCIO）作为一种全人源化的PD-L1抑制剂，在治疗尿路上皮细胞癌中展现出了显著的疗效。 阿维单抗通过结合程序化死亡配体-1（PD-L1），阻断了PD-L1与T细胞上的PD-1受体的结合，从而解除了肿瘤细胞对免疫系统的抑制作用。这 ...
帕利珠单抗 （PALIVIZUMAB），这一生物制剂的诞生，无疑为预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染及其引发的严重后果——尤其是住院率的大幅降低，提供了坚实的保障。 RSV，作为一种常见的呼吸道病毒，其感染在婴幼儿及老年人群体中尤为普遍，且常能引发严 ...
贝拉西普 （BELATACEPT/NULOJIX），这一生物制剂的诞生，无疑是免疫调节领域的一次重大飞跃，它以其独特的机制——抑制T细胞的活化，为降低器官移植后的排斥反应风险开辟了新的篇章。 器官移植，作为现代医学的奇迹之一，让无数终末期疾病患者重获 ...
FLT3基因是AML中最常见的致癌突变之一，约占AML患者的20%至30%。FLT3突变主要包括受体近膜域的内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）的点突变，其中ITD突变的概率最高，达到25%。这些突变不仅与AML的发病密切相关，还显著增加了疾病的复发风险和不良 ...
杜韦利西布 （Duvelisib）是由Verastem公司研发的一种口服PI3Kδ和γ双重抑制剂。该药物于2018年9月24日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗复发性或难治性CLL、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）以及复发性或难治性FL。其独特的双重抑制作用能够 ...
纳地美定 （SYMPROIC/NALDEMEDINE），正以其卓越的疗效在缓解慢性非癌疼痛领域绽放出耀眼的光芒。慢性非癌疼痛，这一长期困扰患者、影响生活质量且治疗难度较大的医学难题，在纳地美定的科学干预下，正逐步找到新的解决之道。 纳地美定，作为一种创 ...
鲁比卡丁 （或称卢比卡丁，商品名ZEPZELCA）作为一种创新型的抗肿瘤药物，正以其独特的机制在癌症治疗的舞台上崭露头角，为众多患者点亮了希望之光。这款药物的诞生，不仅标志着肿瘤治疗策略的一次重要飞跃，也深刻展现了现代科技在攻克生命难题上的不 ...
阿可替尼 （阿卡替尼，Acalabrutinib，商品名：康可期）作为一种新型的靶向治疗药物，以其卓越的疗效和相对较低的副作用，成为了B细胞恶性肿瘤治疗领域的一颗璀璨明星。 阿可替尼，作为第二代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，以其高选择性和强效性 ...
恩曲替尼 （Entrectinib），又名罗圣全（ROZLYTREK），便是这样一颗在晚期肺癌治疗领域闪耀的新星。这款创新药物的诞生，不仅为无数肺癌患者带来了生命的希望，更在医学史上留下了浓墨重彩的一笔，彰显了现代医药科技在攻克癌症难题上的巨大进步。 ...
图卡替尼 （TUCATINIB），这一创新药物的问世，对于HER2阳性转移性结直肠癌的患者而言，无疑是一次生命旅程中的重大转折，它如同一股清新的春风，吹散了长久以来笼罩在疾病阴霾下的沉重与绝望，为这些患者带来了新的生机与可能。 结直肠癌，作为全 ...
阿卡替尼 的主要作用机制是通过抑制B细胞受体（BCR）信号通路中的BTK，从而减少B细胞的增殖和存活。BTK在BCR信号通路中起关键作用，其过度活化与多种B细胞淋巴瘤的发生和发展密切相关。阿卡替尼通过永久性结合并抑制BTK，从而阻断BCR信号传导，减少肿瘤 ...
RET基因是甲状腺癌中常见的突变基因之一，其异常主要包括RET突变和RET融合。RET基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，当RET基因发生突变或融合时，会导致酪氨酸激酶过度活化，进而促进细胞增殖和肿瘤形成。RET融合阳性的甲状腺癌患者可能表现出结节增大、 ...
尼拉帕利 是一种口服的PARP抑制剂，其通过抑制细胞对DNA损伤的修复机制，特别是对于那些具有同源重组缺陷（HRD）的肿瘤细胞，如BRCA基因突变的肿瘤，表现出强大的合成杀伤性。PARP抑制剂的作用机制在于增加单链DNA断裂并积累双链断裂，这些损伤需要通过 ...
塞尔帕替尼 （商品名：睿妥，RETEVMO）的创新药物，在脑转移患者的治疗领域中犹如一道曙光，照亮了无数患者及其家庭前行的道路，其展现出的非凡疗效，不仅为这一难治性疾病的治疗带来了革命性的变化，也重新定义了精准医疗的新高度。 脑转移，这一 ...
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