结直肠癌（CRC）是全球范围内癌症相关死亡的第二大原因，也是第三大常见肿瘤。在CRC的治疗中，尤其对于转移性结直肠癌（mCRC）患者，传统的治疗方法如化疗虽然能在一定程度上控制病情，但疗效有限且常伴有严重副作用。 康奈非尼 是一种小分子BRAF抑 ...
脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种罕见且遗传性的神经系统疾病，其主要特征为小脑、脑干和脊髓的退行性变，导致进行性运动协调功能减退和平衡失调。这一疾病严重影响患者的生活质量，且目前尚未有特别有效的治疗方法。他替瑞林是一种由日本Tanabe Seiyaku ...
慢性免疫性血小板减少症（Chronic Immune Thrombocytopenia,CIT）是一种获得性自身免疫性疾病，其特点为血小板计数减少，常伴随皮肤粘膜出血等症状，严重时可危及生命。传统治疗方法如激素治疗、脾切除等虽能缓解症状，但效果并不理想，且存在较大的副作 ...
NTRK基因编码原肌球蛋白受体激酶（TRK），该激酶在细胞通讯和肿瘤生长中起着重要作用。然而，在某些情况下，NTRK基因会与其他基因发生融合，导致TRK信号通路异常激活，从而促进肿瘤的生长。这种NTRK基因融合在多种成人和儿童实体肿瘤中均有发现，包括直 ...
普拉替尼 是由Blueprint Medicines公司研发的一种口服、每日一次的RET激酶抑制剂。它通过抑制RET受体的异常信号传导，有效阻断癌细胞的生长和扩散。普拉替尼于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市，用于治疗RET融合阳性转移性NSCLC成 ...
阿巴西普 （恩瑞舒），作为一种通过重组脱氧核糖核酸（DNA）技术生产的合成蛋白质，属于生物制剂范畴。其独特的共刺激阻断作用机制，能够有效抑制T细胞的激活，进而减少由T细胞激活引起的炎症反应。这一作用机制在PsA的发病机制中尤为重要，因为已证实T ...
乐泰可 /瑞美吉泮（NURTEC）的问世，标志着偏头痛治疗领域的一次重要突破。其独特之处在于，通过一种新颖的作用机制——选择性拮抗降钙素基因相关肽（CGRP）受体，有效地减少了偏头痛的发作频次，为患者提供了更为精准、有效的治疗选择。这一机制直击偏 ...
奥匹卡朋 /阿片哌酮（Opicapone），是一种新型的药物，主要用于帕金森病的治疗。它作为一种儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，通过独特的机制在改善患者症状方面发挥了重要作用。具体而言，奥匹卡朋能够抑制COMT酶的活性，这种酶是负责降解多巴胺的关 ...
替尔泊肽 /替西帕肽（MOUNJARO）作为一款新型的双靶点激动剂，以其独特的双重作用机制，在改善其他健康指标方面展现出了卓越的表现，为超重、肥胖以及糖尿病患者带来了新的希望。 替尔泊肽/替西帕肽（MOUNJARO）是全球首款将葡萄糖依赖性促胰岛素释 ...
菲卓替尼 （Fedratinib），又名菲达替尼，作为一种口服选择性抑制剂，在治疗骨髓纤维化这一复杂而严重的疾病方面展现出了显著的疗效，为患者带来了福音。 骨髓纤维化是一种慢性疾病，其特征是骨髓中形成瘢痕组织，导致血细胞的产生从骨髓转移到脾脏 ...
VHL是一种罕见的常染色体显性遗传病，每3.6万人中就有1人患病。VHL疾病以多器官肿瘤形成为主要特征，包括肾脏、中枢神经系统和胰腺等部位的良性肿瘤及恶性肿瘤。VHL患者不仅面临良性血管肿瘤的风险，还有罹患肾细胞癌等癌症的风险。 贝组替凡 （WEL ...
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是临床上最常见的恶性淋巴瘤类型之一，尽管经过一线标准治疗，部分患者仍会出现复发或进展，临床需求未得到充分满足。塞利尼索是全球首个口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂。XPO1是人体关键的核输出蛋白，对肿瘤细胞的生长 ...
绝经后女性由于雌激素水平的急剧下降，骨代谢发生显著变化，导致骨质疏松症的风险显著增加。骨质疏松症是一种以骨量减少、骨组织微结构破坏、骨脆性增加和骨折风险增高为特征的全身性骨骼疾病。 罗莫单抗 （ROMOSOZUMAB）是一种全人源化单克隆抗体，主要 ...
替沃扎尼 是一种血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由日本协和麒麟（Kyowa Kirin）制药公司联合美国EUSA制药公司研发。该药物通过高效选择性阻断VEGFR（包括VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3）的活化，抑制肿瘤组织中的血管生成，减 ...
VABYSMO （商品名：法瑞西单抗，化学名：faricimab-svoa）是由瑞士罗氏公司开发的一种人源化双特异性抗体药物。该药物独特的作用机制在于能够同时靶向并抑制血管内皮生长因子A（VEGF-A）和血管生成素2（Ang-2）这两个关键通路。通过双重抑制，VABYSMO能 ...
在血液学领域，免疫性血小板减少症（Immune Thrombocytopenia,ITP）作为一种自身免疫性疾病，长期以来一直是临床治疗的难点之一。该疾病以血液中血小板数量异常减少为特征，导致患者易发生出血倾向，严重影响生活质量甚至危及生命。近年来，随着医学研究 ...
埃万妥单抗 （Amivantamab），商品名为Rybrevant，是一种创新型的双特异性抗体药物，由强生公司研发并推向市场。该药物在治疗EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现了良好的治疗效果，为这一难治性疾病提供了新的治疗选择。 EGFR突变型非小细 ...
地西他滨和西屈嘧啶 （INQOVI）在慢性粒单核细胞白血病治疗中的效果如何？在医学领域，慢性粒单核细胞白血病（CMML）作为一种罕见的血液系统恶性肿瘤，长期以来一直是医生与科研人员关注的焦点。随着医学研究的不断深入，新的治疗方法和药物不断涌现， ...
瑞波替尼 （AUGTYRO/REPOTRECTINIB）作为一种新型的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其最显著的优势在于其能够精准地靶向ROS1基因的特定突变。ROS1融合是非小细胞肺癌的一个致癌驱动因素，尽管在NSCLC患者中仅占2%，但其特殊的基因变异使得传统治疗方法往往难 ...
玛伐凯泰 /马瓦卡坦（MAVACAMTEN），这一被誉为“first-in-class”的心肌肌球蛋白别构抑制剂，正是这样一颗耀眼的星辰，它在肥厚型心肌病（HCM）的治疗领域，为患者带来了前所未有的希望与光明。 肥厚型心肌病，这一以心肌异常肥大或增厚为主要特征 ...
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