恩曲替尼 （Entrectinib，Rozlytrek）由罗氏（Roche）公司研发，并于2019年获得美国FDA批准，成为全球首个同时靶向ROS1和NTRK的疗法。其化学结构为N-[5-(3,5-二氟苄基)-1H-吲唑-3-基]-4-(4-甲基哌嗪-1-基)-2-(四氢吡喃-4-氨基)-苯甲酰胺(C31H34F2N6O2) ...
塞利尼索 是一种口服选择性核输出蛋白抑制剂，通过特异性地抑制核输出蛋白XPO1，实现肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白在核内的储留和活化，同时下调多种致癌蛋白水平，从而阻断细胞分裂周期并诱导肿瘤细胞凋亡。这种独特的作用机制使得塞利尼索在AML细胞 ...
莫博塞替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门针对EGFR Exon20插入突变设计。作为首个获批的针对EGFR 20INS突变的靶向药物，莫博塞替尼在临床试验中展现出了显著的疗效，为EGFR 20INS突变晚期肺癌患者提供了新的治疗选择。非小细胞肺癌（NSCLC ...
IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）是一种在细胞内参与能量代谢的关键酶。当IDH1基因发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平异常升高，进而阻断细胞的正常分化并促进癌细胞的快速增殖。这种突变在胆管癌患者中较为常见，特别是在肝内胆管癌中，其 ...
阿西米尼布 是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR-ABL1抑制剂。它通过特异性地与BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰基口袋结合，抑制该融合蛋白的激酶活性，从而阻断白血病细胞的增殖信号通路。与传统的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）相比，阿西米尼布的作用机 ...
索托拉西布 （AMG510），作为一款靶向KRAS G12C突变体的创新药物，在胰腺癌这一“癌中之王”的治疗领域，展现出了前所未有的希望之光，不仅以其卓越的疗效赢得了业界的广泛关注，更以其可接受的安全性为患者带来了福音。 胰腺癌，因其起病隐匿、进 ...
恩西地平 （ENASIDENIB）是一种创新的代谢疗法药物，其独特之处在于它针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）这一关键酶的突变进行靶向治疗。在正常的生理过程中，IDH2酶在三羧酸循环中扮演着重要角色，负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，在AML患者中，IDH2 ...
艾伏尼布 /依维替尼（TIBSOVO）的问世，无疑为急性髓系白血病（AML）的治疗领域增添了一抹亮丽的色彩，展现了其卓越的疗效与无限潜力。 急性髓系白血病，作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其发病急骤、病情凶险、预后不良而著称， ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）在治疗膀胱癌方面的有效性。近年来，膀胱癌作为泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，其发病率逐渐上升，病情的痛苦和复发率高的特点，给患者带来了巨大的身心压力。然而，随着医学研究的不断深入，一种名为厄达替尼（BALVE ...
米托坦 （MITOTANE/LYSODREN），就是这样一种在治疗肾上腺皮质癌领域展现出非凡疗效的药物，它不仅为医生提供了有力的治疗武器，更为众多患者带来了希望与重生的可能。 肾上腺皮质癌，作为一种相对罕见但极具侵袭性的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界 ...
泰菲乐/ 达拉非尼 （商品名Tafinlar，英文名Dabrafenib）是由葛兰素史克（GSK）研发的一款小分子药物，它通过抑制BRAF蛋白的活性来阻断肿瘤细胞的生长和扩散。BRAF是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，在黑色素瘤中，BRAF突变会激活下游的MEK/ERK通路，促进细胞的 ...
迈吉宁/ 曲美替尼 通过抑制MAPK通路中的关键酶——MEK1和MEK2，从而阻断BRAF V600突变导致的信号通路异常激活。这一机制有效抑制了癌细胞的增殖、扩散和侵袭，降低了肿瘤侵犯周围组织和远处转移的风险。此外，曲美替尼还作为EGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过 ...
鲁索替尼乳膏 是一种新型的JAK（Janus激酶）抑制剂，通过精准抑制JAK1和JAK2信号通路，有效调节与特应性皮炎相关的多种炎症因子的产生，从而减轻皮肤炎症反应，缓解瘙痒，促进皮肤屏障功能的恢复。这一独特的作用机制，使得鲁索替尼乳膏在治疗特应性皮 ...
非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，包含多种可能诱使癌症进展的突变。其中，MET外显子14跳跃突变是一种已知的致癌驱动因素，其突变率在非小细胞肺癌中约为3%～4%。这种突变会导致MET蛋白的负调控能力降低，从而增加下游MET信号转导，进而促进肿瘤的发生和发 ...
奥匹卡朋 /阿片哌酮（OPICAPONE），这一创新药物在帕金森病治疗领域的卓越表现，尤为引人注目。它不仅标志着帕金森病治疗策略的一次重要飞跃，更为无数患者开启了新的生活篇章。 帕金森病，这一慢性进行性神经系统疾病，以其独特的“静止性震颤、运 ...
乐泰可/ 瑞美吉泮 （NURTEC），作为一种创新型的偏头痛治疗药物，正以其卓越的疗效在这一领域脱颖而出，为众多饱受偏头痛之苦的患者点亮了希望的灯塔。 偏头痛，作为一种神经血管性疾病，不仅伴随着剧烈的头痛，还常常伴有恶心、对光或声音敏感等症 ...
艾可瑞妥单抗 （EPKINLY）的问世，无疑为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）这一复杂而棘手的疾病领域，投下了一束温暖而充满希望的光芒。 弥漫性大B细胞淋巴瘤，作为非霍奇金淋巴瘤中最常见的一种类型，其病情进展迅速，治疗难度大，长期以来一直是血液 ...
福坦替尼 （或福他替尼，商品名TAVLESSE）的创新药物正以其卓越的表现，为慢性免疫性血小板减少症（Chronic Idiopathic Thrombocytopenic Purpura,简称慢性ITP）患者带来了新的希望与光明。慢性ITP作为一种自身免疫性疾病，长期困扰着无数患者，其特点 ...
拉布立酶 （FASTURTEC/ELITEK）作为一种针对高尿酸血症的有效治疗手段，其安全性之高，无疑为患者群体带来了福音与希望。高尿酸血症，作为一种由于体内尿酸排泄减少或合成增多而导致的代谢性疾病，若不及时控制，可能进一步发展为痛风，严重影响患者的 ...
维奈克拉 （VENETOCLAX）通过抑制抗凋亡蛋白Bcl-2的表达，调控线粒体凋亡通路，从而诱导肿瘤细胞死亡。在AML细胞中，Bcl-2蛋白往往过度表达，这干扰了细胞的自然凋亡过程，促使肿瘤细胞存活。维奈克拉作为小分子抑制剂，能够直接与Bcl-2蛋白结合，取代 ...
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