厄达替尼 的研发历程可以追溯到2005年，当时Astex制药公司与英国纽卡斯尔大学的英国癌症研究药物发现小组和癌症研究技术有限公司合作，启动了FGFR抑制药的研究计划。经过多年的努力，终于在2018年获得了FDA授予的突破性疗法认定，为后续的上市奠定了坚 ...
NTRK基因融合是一种罕见的染色体改变，涉及NTRK1、NTRK2或NTRK3基因与其他基因的融合。这种融合会导致构象异常的TRK蛋白的产生，进而激活特定类型肿瘤细胞增殖相关的信号通路，从而诱发恶性肿瘤。在肺癌中，尽管NTRK基因融合的占比相对较低（约0.1%至1.0 ...
西多福韦 是一种非环状核苷类似物，化学结构类似于DNA的组成部分。其独特的作用机制在于通过竞争性抑制胞嘧啶，整合于病毒DNA链中，从而降低病毒DNA的稳定性，阻止其延长，进而达到抗病毒的效果。此外，西多福韦还能够在体内转化为具有抗病毒活性的代谢 ...
阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）在早发性多系统炎症性疾病治疗中的疗效。在医学领域，针对罕见而复杂的疾病寻找有效的治疗手段一直是科学家们不懈追求的目标。早发性多系统炎症性疾病（NOMID），作为cryopyrin蛋白相关的周期性综合征（CAPS）中最为严 ...
阿培利司 （Alpelisib），又称为阿培利斯，作为一种创新的靶向治疗药物，正逐渐展现其在特定类型乳腺癌治疗中的潜力。尽管其主要适应症聚焦于HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，但探讨其在HER2阳性乳腺癌中的潜在作用同样具有重要意义。 HER2阳性乳 ...
安卫力 /莫博塞替尼（MOBOCERTINIB）这一创新药物的研发成果，如同璀璨星辰，照亮了EGFR 20外显子插入突变（EGFR 20INS）晚期肺癌患者的前行之路，为他们带来了前所未有的治疗希望与生存曙光。 肺癌，作为全球范围内发病率和死亡率均居前列的恶性肿 ...
康奈非尼 （ENCORAFENIB），这一创新药物的问世，尤为引人注目，特别是在BRAF突变型黑色素瘤的治疗领域，它以其卓越的疗效和相对温和的不良反应，为患者带来了前所未有的希望与光明。 黑色素瘤，作为皮肤癌中最具侵袭性和致命性的一种，其发病机制 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS）作为一种新型的治疗药物，在治疗膀胱炎方面展现出了独特的优势和潜力，引起了广泛关注。 西多福韦，也被称为昔多呋韦，是一种开环核苷酸类似物，具有独特的抗病毒和抗菌作用机制。它最初被用于治疗成人无肾功能障碍 ...
拉罗替尼 （商品名：维泰凯，化学名：LAROTRECTINIB）的药物以其卓越的疗效引起了全球医疗界的广泛关注。这款药物作为全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药，为癌症治疗开启了新的篇章。 拉罗替尼是一种高选择性、中枢神经系统（CNS）活性TRK抑制剂 ...
沙芬酰胺 是一种高度选择性、可逆的第三代单胺氧化酶抑制剂，与前两代药物（司来吉兰和雷沙吉兰）相比，具有更高的选择性和更低的副作用。它通过阻断神经元内电压依赖性钠离子通道，抑制谷氨酸的释放，从而减少多巴胺的降解，帮助维持大脑中多巴胺的浓 ...
普拉替尼 （商品名普吉华，英文名Pralsetinib），也被称为普雷西替尼，是一种高选择性、强效的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂。该药物由美国Blueprint Medicines公司研发，并于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）的加 ...
磷酸盐奥司他丁片 主要通过抑制参与肾上腺皮质醇生物合成最后一步的11β-羟化酶（CYP11B1），从而阻断皮质醇的过度生成。这一机制直接作用于疾病的病理过程，从根本上控制皮质醇水平，减少由高皮质醇引起的多种症状。在多项临床试验中，磷酸盐奥司他丁 ...
盐酸纳呋拉啡 （NALFURAFINE），也被称为纳呋拉啡盐酸盐，是一种由日本东丽株式会社（Toray Industries）开发的高选择性κ（kappa）-opioid受体激动剂。血液透析是慢性肾脏病患者维持生命的重要手段之一，然而，这类患者常常伴随一种难以忍受的并发症— ...
普拉替尼 （Pralsetinib），也被称为普雷西替尼，是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂。由Blueprint Medicines设计开发，它针对RET基因的融合和突变，显示出卓越的抗肿瘤活性，尤其在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）方面，展现出了令人 ...
阿伐曲泊帕 （DOPTELET），作为全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），无疑为这一领域带来了新的希望。 阿伐曲泊帕，商品名为DOPTELET，由复星医药引进并成功在国内上市，填补了国内慢性肝病相关血小板减 ...
培米替尼 （Pemigatinib），这一针对特定基因变异而研发的靶向治疗药物，在治疗重排胆管细胞癌方面，无疑成为了近年来最耀眼的明星之一，其卓越疗效为无数患者带来了前所未有的希望与光明。 重排胆管细胞癌，作为一种相对罕见但高度恶性的肿瘤，其 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），这颗新星，正以其独特的疗效，为脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）患者带来前所未有的福音，成为他们恢复平衡与协调能力的坚强后盾。 脊髓小脑性共济失调，这一神经系统退行性疾病，如同无形的 ...
艾曲泊帕 ，又称为艾曲波帕，是一种口服的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它通过模拟人体内自然产生的血小板生成素（TPO）的作用，与骨髓中的巨核细胞表面TPO受体结合，刺激巨核细胞的增殖、分化和血小板的生产，从而有效提升血小板计 ...
卡博替尼 （Cabozantinib），也被称为Cabometyx，是一种由Exelixis生物制药公司研发的多靶点广谱抗癌药物。它主要通过抑制多种酪氨酸激酶（如MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET等）的信号通路来发挥抗肿瘤作用。这种非特异性抑制剂在肺癌等多种癌症的治疗中展 ...
伊沙佐米 （IXAZOMIB）是全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，于2015年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，2018年在中国获得中国食品药品监督管理总局（CFDA）的批准。该药物通过阻断蛋白激酶Cδ（PKCδ）活性来抑制肿瘤细胞增殖，从而起到治疗作 ...
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