Dravet综合征是一种罕见的儿童期发病的难治性癫痫，其特征是频繁的热性惊厥和多种癫痫发作类型，对传统抗癫痫药物反应不佳。司替戊醇作为一种新型抗癫痫药物，通过增强γ-氨基丁酸能神经传递和抑制神经元兴奋性，与氯巴定联合用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作，为这类难治性癫痫患儿提供了新的治疗希望。

　　司替戊醇的治疗机制涉及多重作用途径。其主要通过可逆性抑制γ-氨基丁酸转氨酶，减少γ-氨基丁酸的降解，同时抑制突触前γ-氨基丁酸再摄取，提高突触间隙γ-氨基丁酸浓度。此外，司替戊醇还能抑制电压依赖性钠通道和T型钙通道，减少神经元异常放电。这种多靶点作用机制使其对Dravet综合征相关的难治性癫痫发作具有显著疗效。该药物适用于两岁及以上Dravet综合征患者的癫痫治疗，需与氯巴定联合使用。

　　关键临床试验数据证实了司替戊醇的显著疗效。在一项随机双盲研究中，四十二例Dravet综合征患儿在接受司替戊醇联合氯巴定治疗后，癫痫发作频率中位数降低百分之七十一，显著高于安慰剂组的百分之七。更重要的是，百分之七十一的患儿癫痫发作频率减少超过百分之五十，其中百分之十五的患儿达到无发作状态。在长期开放标签扩展研究中，疗效可持续维持二十四个月以上。司替戊醇的初始剂量为每日每公斤体重五十毫克，分两到三次服用，根据临床反应和耐受性可逐渐增至每日每公斤体重一百毫克。常见的不良反应包括食欲减退、镇静、共济失调等，多数为轻中度，可通过剂量调整管理。

　　与传统抗癫痫药物相比，司替戊醇在Dravet综合征治疗中显示出独特优势。丙戊酸钠、托吡酯等药物虽然有一定效果，但完全控制发作的比例较低。司替戊醇与氯巴定的协同作用可显著提高疗效，同时减少氯巴定的用量，降低其不良反应风险。临床案例显示，一位五岁Dravet综合征患儿，既往使用两种抗癫痫药物仍每周发作十至十五次，加用司替戊醇后发作频率降至每周一至二次，生活质量显著改善。

　　司替戊醇为Dravet综合征的治疗提供了重要选择，其多靶点作用机制和与氯巴定的协同效应为难治性癫痫患儿带来了新的希望。随着临床经验的积累，司替戊醇有望在难治性癫痫治疗中发挥更重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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