进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的遗传性肝病，其特征为胆汁流动障碍导致胆汁酸积聚，引发剧烈瘙痒和肝功能损害。奥维昔巴特作为一种回肠胆汁酸转运抑制剂，通过局部作用于回肠末端，减少胆汁酸的重吸收，从而降低体内胆汁酸水平，改善疾病相关症状。该药物适用于6个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒治疗，为这类罕见疾病提供了首个药物干预选择。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，奥维昔巴特治疗显著改善了患者的瘙痒评分和血清胆汁酸水平。

　　奥维昔巴特的剂量需要根据年龄和体重进行调整，对于成人及12岁以上青少年，推荐剂量为每日一次口服1.5毫克。治疗反应通常出现在用药后2-4周，最大疗效可能在治疗数月后显现。一项涉及62例患者的研究显示，奥维昔巴特组有55%的患者达到瘙痒评分改善的主要终点，而安慰剂组仅为10%。同时，奥维昔巴特组患者的血清胆汁酸水平平均下降45%，显著优于安慰剂组。考虑一位8岁女性患者的临床案例，该患儿因阿拉吉欧综合征相关进行性家族性肝内胆汁淤积症伴有严重瘙痒，影响睡眠和日常生活。开始奥维昔巴特治疗后，瘙痒评分在4周内从8分降至3分，血清胆汁酸水平从180μmol/L降至95μmol/L。治疗期间出现的主要不良反应为腹泻，通过饮食调整得到缓解。这个案例体现了奥维昔巴特在改善进行性家族性肝内胆汁淤积症核心症状方面的价值。

　　与传统对症治疗方法相比，奥维昔巴特直接针对疾病的核心病理生理环节，为患者提供了特异性治疗选择。常见的不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐等胃肠道症状，通常为轻度至中度。随着对罕见病重视程度的提高，奥维昔巴特为代表的靶向治疗为进行性家族性肝内胆汁淤积症患者提供了新的希望，改善了这类疾病的管理前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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