脊髓小脑共济失调是一组以进行性步态不稳、肢体协调障碍和言语不清为主要特征的神经系统退行性疾病,目前治疗选择有限,主要以对症支持为主。他替瑞林是一种合成的促甲状腺素释放激素类似物,但其临床应用并非用于调节甲状腺功能,而是利用促甲状腺素释放激素在中枢神经系统的独特作用。促甲状腺素释放激素作为一种神经调质,被认为具有神经保护、改善运动功能和唤醒意识等多重作用。他替瑞林的结构经过改良,比内源性促甲状腺素释放激素更具稳定性,且对中枢神经系统的亲和力更高。其作用机制可能涉及通过影响多种神经递质系统,如增强胆碱能和多巴胺能神经传递,从而改善小脑和脑干的功能,缓解共济失调症状。
他替瑞林在日本被批准用于改善脊髓小脑共济失调患者的行走障碍、构音障碍等症状。通常的给药方式是每日两次口服。临床研究数据显示,在接受他替瑞林治疗的脊髓小脑共济失调患者中,部分患者的共济失调评分量表得分得到改善,表明在步态、姿势、言语和肢体协调方面有一定程度的提升。一位患有遗传性脊髓小脑共济失调多年的患者,随着病情进展,行走需要辅助,言语清晰度下降。在开始他替瑞林治疗后,患者自觉行走时的稳定性有所增强,摔倒次数减少,家人也反馈其言语较前易于理解,虽然疾病仍在缓慢进展,但症状的改善对维持其日常生活能力带来了积极影响。与目前缺乏能够改变疾病进程的特效药相比,他替瑞林的价值在于其可能改善部分患者的神经系统功能症状,为对症治疗提供了多一种选择。
综上所述,他替瑞林作为中枢作用的促甲状腺素释放激素类似物,为脊髓小脑共济失调的症状管理提供了一种独特的治疗思路。它通过调节中枢神经递质功能,旨在改善患者的运动协调和言语功能,在有限的治疗选项中占有一席之地。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)为共济失调患者提供了一种有效的治疗选择



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