进展性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的、常染色体隐性遗传的肝脏疾病，多见于婴幼儿，由于基因缺陷导致胆汁形成和排泄障碍，引发严重的、顽固性瘙痒及生长发育迟缓，并可快速进展为肝硬化和肝衰竭，曾经治疗手段非常有限。奥维昔巴特作为一种突破性的疗法，改变了这类患儿的命运。奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。它的作用部位在肠道远端回肠。正常情况下，回肠负责重吸收大部分胆汁酸回肝脏进行循环利用。在进展性家族性肝内胆汁淤积症患者中，由于肝细胞排泄胆汁酸功能障碍，胆汁酸在体内蓄积，是引起剧烈瘙痒和肝损伤的主要原因。奥维昔巴特通过抑制回肠的胆汁酸重吸收，促使过多的胆汁酸直接从粪便排出体外，从而有效降低血液中胆汁酸水平，从根源上缓解瘙痒并延缓肝脏疾病进展。它适用于治疗三个月及以上年龄的进展性家族性肝内胆汁淤积症患者。

　　关键临床试验结果令人振奋。在一项涉及62名进展性家族性肝内胆汁淤积症患儿的研究中，与安慰剂相比，每日一次口服奥维昔巴特（剂量根据体重调整）治疗24周后，治疗组患儿的血清胆汁酸水平平均下降超过200微摩尔/升，显著优于安慰剂组。更重要的是，在评估瘙痒的评分量表上，治疗组患儿的症状得到明显改善。其给药方式简便，是微丸胶囊，可打开后与母乳、配方奶或食物混合服用，非常适合婴幼儿。一个临床案例是一名2岁的进展性家族性肝内胆汁淤积症女孩，她自婴儿期起就遭受难以忍受的全身瘙痒，皮肤布满抓痕，夜间无法安睡，生长发育严重落后。在接受奥维昔巴特治疗两个月后，其瘙痒程度大幅减轻，睡眠质量和食欲改善，体重开始稳步增长，家庭重获了往日的宁静。相比于之前主要依赖利福平、熊去氧胆酸等效果有限的对症治疗，或最终需要肝移植，奥维昔巴特是首个直接针对疾病关键环节的靶向药物，为内科治疗提供了强有力的武器。常见不良反应多为腹泻、腹痛等胃肠道事件，通常为一过性。奥维昔巴特的出现，标志着进展性家族性肝内胆汁淤积症治疗进入了靶向时代，极大地改善了患儿的生存质量与预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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