脊髓小脑性共济失调（SCA）患者因小脑、脑干及脊髓神经元退化，出现步态不稳（醉酒样步态）、构音障碍（说话含糊）、吞咽困难及手部精细动作失灵（如无法系纽扣），严重影响日常生活能力。他替瑞林作为人工合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，通过血脑屏障后作用于中枢神经系统的TRH受体，增强小脑浦肯野细胞的兴奋性，促进神经递质（如乙酰胆碱、多巴胺）的释放，从而改善运动协调性与神经传导，如同为退化的神经网络重新“充电”。
研究数据表明，他替瑞林治疗SCA患者12周后，国际协作共济失调评定量表（ICARS）评分平均改善12.5分（改善率约30%），步态不稳症状减轻最显著（行走测试中步幅稳定性提高），吞咽功能评分上升20%。实际案例中，一位SCA3型患者（表现为明显步态摇晃与言语不清），使用他替瑞林每日两次（5mg/次）三个月后，可独立完成超市购物（无需他人搀扶），说话清晰度明显提升，家人反馈其日常活动能力接近病前水平的70%。
与传统对症治疗（如巴氯芬缓解肌张力增高）相比，他替瑞林的优势在于其针对病因的神经调节作用——巴氯芬仅能暂时缓解肌肉僵硬，而他替瑞林通过改善小脑功能从根本上提升运动控制能力。口服给药每日两次（空腹服用吸收更佳），少数患者可能出现轻微胃肠道不适（如恶心，餐后服药可缓解）。某长期随访研究显示，持续用药一年的患者，神经功能衰退速度较未用药组减缓40%，且无严重不良反应报告。这种“神经保护+功能改善”的双重特性，为他替瑞林成为SCA患者提高生活质量的核心药物提供了科学依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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