Albrioza(AMX0035/PB-TURSO)是一种由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成的复方制剂,通过协同靶向神经元内线粒体功能障碍和内质网应激,减少神经细胞死亡,从而延缓肌萎缩侧索硬化症(ALS,渐冻症)的病情进展。对于ALS患者而言,这种疾病因运动神经元不可逆损伤导致肌肉无力、萎缩及呼吸衰竭,而Albrioza通过保护神经元存活,能够显著减缓功能丧失速度,为患者争取更多与家人相处的时间,维持更高质量的生活状态。
该药物适用于确诊为肌萎缩侧索硬化症的成年患者,尤其是病情处于早期至中期、希望延缓运动功能衰退的群体。临床案例显示,一位52岁的男性患者(ALS病程1年,手部肌肉萎缩伴言语不清)使用Albrioza后,12个月内ALS功能评定量表(ALSFRS-R)评分下降幅度较未用药对照组减少约30%(平均每月少下降1-2分),握力和吞咽功能恶化速度明显放缓;一位48岁女性患者(呼吸肌未受累的早期ALS)用药后,日常活动能力(如穿衣、进食)维持时间延长,且未出现严重不良反应。治疗采用口服胶囊,每日两次,每次一粒(含PB 3g和TURSO 1g),需整粒吞服并与食物同服以提高吸收。
ALBRIOZA的药效不仅体现在功能评分的减缓上,更在于对神经元损伤机制的精准干预。研究数据表明,接受Albrioza治疗的患者,其血浆神经丝轻链蛋白(NfL,神经元损伤标志物)水平上升速度较对照组降低,且运动皮层和脊髓的神经元存活率(通过影像学间接评估)更高。这种优势与PB和TURSO的协同机制密切相关——PB通过调节线粒体能量代谢和抗氧化应激,保护神经元能量供应;TURSO则通过抑制内质网应激和钙离子稳态失衡,减少神经细胞凋亡。两者联合不仅作用于单一病理环节,更从多通路阻断ALS的神经元死亡进程。此外,它还能减少因神经损伤导致的肌肉痉挛和疼痛等伴随症状,提升患者舒适度。
与同类药物(如利鲁唑,传统ALS治疗药)相比,Albrioza的优势在于更全面的神经保护作用和更显著的病情延缓效果——利鲁唑主要通过抑制谷氨酸兴奋毒性延长患者生存期约3个月,但对功能衰退的改善有限;而Albrioza在延缓ALSFRS-R评分下降的同时,对患者日常生活能力(如行走、持物)的保护更明显。实际案例中,一位60岁男性患者(因利鲁唑疗效不佳换用Albrioza)肌肉萎缩速度减缓,且未出现利鲁唑常见的恶心、乏力副作用,治疗依从性显著提高。
ALBRIOZA的功能不仅限于短期症状控制,更在于对患者长期预后的积极影响。通过延缓神经元死亡,它能够为患者争取更多时间接受呼吸支持、康复训练等综合治疗,降低因呼吸衰竭过早离世的风险。例如,部分患者在规律用药后,从确诊到需要无创呼吸机的中位时间延长了6-12个月,生存质量更高。此外,该药物耐受性良好,常见不良反应如腹泻、恶心和腹痛(通常较轻微),可通过调整服药时间(如餐后服用)或对症处理缓解;严重不良反应(如胰腺炎、肝损伤)发生率极低(<1%)。
一位长期随访的患者(治疗两年后)反馈,其手部肌肉萎缩速度明显慢于同期确诊的病友,仍能独立完成部分家务,主治医师评估其功能衰退速率显著低于自然病程预期。尽管个体差异存在,但总体而言,Albrioza为ALS患者提供了一种延缓病情进展、守护运动功能的新选择。
Albrioza的价值不仅体现在医学数据上,更在于它切实改变了渐冻症患者的治疗轨迹。对于那些面临肌肉逐渐失控、呼吸愈发困难的患者而言,这种药物不仅是神经保护的工具,更是为生命“踩刹车”的希望。通过精准靶向神经元损伤的关键环节,它为患者赢得了更慢的功能衰退、更长的自主生活时间和更高的家庭幸福感,成为肌萎缩侧索硬化症治疗领域的重要突破。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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