阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征等罕见血液疾病，常常危及患者生命，传统治疗手段有限。依库珠单抗作为首个补体C5抑制剂，通过精准调控补体系统，为这些罕见病患者提供了突破性的治疗选择。

　　依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，其作用机制是特异性结合补体C5蛋白，阻止其裂解为C5a和C5b，从而抑制膜攻击复合物的形成。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中，补体系统的异常激活导致红细胞被破坏，引发溶血性贫血。在非典型溶血性尿毒症综合征中，补体系统的过度活化导致血栓性微血管病。依库珠单抗通过精准阻断补体激活的最终共同通路，有效控制疾病的核心病理环节。

　　该药物最初获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，临床研究显示其能使溶血指标显著改善，输血需求减少近70%。在非典型溶血性尿毒症综合征的治疗中，依库珠单抗能够使超过80%的患者达到血小板计数恢复正常，同时显著改善肾功能。一位年轻的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，治疗前每月需要输注2-3个单位红细胞，血红蛋白水平维持在60-70g/L，生活质量严重受损。在使用依库珠单抗治疗后，血红蛋白水平稳定在100g/L以上，不再需要定期输血，能够恢复正常工作和生活。

　　与传统治疗相比，依库珠单抗革性地改变了这些罕见血液疾病的治疗格局。该药物通过静脉输注给药，通常每两周一次，需要长期维持治疗。由于依库珠单抗会增加脑膜炎球菌感染风险，患者在开始治疗前必须接种相应的疫苗，并在治疗期间密切监测感染迹象。尽管需要严格的用药管理，但其为患者带来的临床获益是显著的，许多患者能够摆脱输血依赖，恢复正常的生活和工作能力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：舒立瑞/依库珠单抗(SOLIRIS)为补体介导的罕见病患者提供突破性治疗选择

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