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艾米珠单抗/艾米希组单抗 (Hemlibra /Emicizumab)为A型血友病患者筑牢“止血堤坝”的坚固基石

时间:2025-11-26 16:27 来源:医药数据 作者:康必行-小蕊

  A型血友病,作为一种遗传性出血性疾病,长期以来给患者的生活笼罩上了一层厚厚的阴霾。患者因体内凝血因子Ⅷ的缺乏,频繁遭受出血困扰,身体与心理都承受着巨大压力。而艾米希组单抗的问世,为这些患者带来了新的希望,犹如黑暗中的明灯,照亮了他们的康复之路。

  艾米希组单抗的治疗原理基于对凝血机制的巧妙干预。在正常生理状态下,凝血因子Ⅷ在凝血过程中起着关键的辅助作用,协助凝血因子Ⅸa激活凝血因子Ⅹ,从而启动后续的凝血反应。然而,A型血友病患者体内凝血因子Ⅷ的缺失,使得这一关键环节断裂,导致凝血过程无法正常进行。艾米希组单抗恰似一位技艺精湛的“分子工程师”,它是一种双特异性抗体,能够同时结合凝血因子Ⅸa和凝血因子Ⅹ,在二者之间构建起一座“分子桥梁”,模拟凝血因子Ⅷ的功能,重新激活凝血级联反应,实现有效的止血。

艾米赛珠单抗.png

  艾米希组单抗主要适用于体内产生凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病成人、青少年和儿童患者的常规预防性治疗,以此降低出血发作的频率。同时,对于无抑制物的重度A型血友病患者,它同样是一种有效的预防治疗选择。以一位患有A型血友病的青少年患者为例,由于体内存在凝血因子Ⅷ抑制物,他经常出现自发性关节出血,导致关节肿胀、疼痛,严重影响了他的学习和日常活动。在开始使用艾米希组单抗进行预防性治疗后,他的出血次数明显减少,关节疼痛症状也得到了显著缓解。原本因反复出血而活动受限的关节,逐渐恢复了灵活性,他也能够重新参与一些轻度的体育活动,生活质量得到了极大的提升。

  艾米希组单抗通常通过皮下注射给药。在治疗初期,前4周需要每周注射一次,剂量为每公斤体重3毫克,这一阶段被称为负荷剂量阶段。经过负荷剂量阶段后,进入维持剂量阶段,此时可根据患者的具体情况选择不同的给药方案。常见的维持剂量方案包括每公斤体重1.5毫克,每周一次;每两周一次,每次每公斤体重3毫克;或者每四周一次,每次每公斤体重6毫克。在治疗过程中,医生会密切监测患者可能出现的不良反应。常见的不良反应包括注射部位的局部反应,如疼痛、红肿、硬结等,还可能出现头痛、关节痛等全身性症状。不过,大多数不良反应相对较轻,经过适当的处理或随着治疗时间的推移,通常能够得到缓解。

  从功能药效方面来看,艾米希组单抗在预防A型血友病患者出血方面展现出了卓越的效果。临床研究表明,使用艾米希组单抗进行预防性治疗后,患者的年出血率显著降低。与传统的凝血因子Ⅷ替代治疗相比,艾米希组单抗不受凝血因子Ⅷ抑制物的影响,对于存在抑制物的患者依然能够发挥良好的止血作用。而且,其给药频率相对较低,大大减少了患者频繁就医和注射的负担,提高了患者的治疗依从性和生活质量。

  艾米希组单抗凭借其独特而精准的治疗原理、明确的适用症状、便捷且灵活的使用方法以及显著的功能药效,成为了A型血友病患者对抗疾病的有力武器,为他们驱散了出血的“乌云”,带来了生活的新希望,帮助他们重新回归正常的生活轨道,拥抱美好的未来。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小蕊)
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