免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫系统错误地攻击和破坏血小板，同时可能抑制骨髓中巨核细胞产生血小板，导致外周血血小板计数显著降低，引发出血倾向。艾曲泊帕是一种小分子、口服的血小板生成素受体激动剂。它通过与巨核细胞上的血小板生成素受体跨膜结构域结合，激活细胞内的JAK-STAT信号通路，从而模拟并增强内源性血小板生成素的作用，刺激骨髓中的巨核细胞产生更多的血小板。

　　艾曲波帕适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白等标准疗法疗效不佳的慢性免疫性血小板减少症成年患者，以提升其血小板计数，降低出血风险。此外，它也被用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染相关的血小板减少症，使患者能够启动并维持干扰素抗病毒治疗。临床研究显示，大多数接受艾曲泊帕治疗的免疫性血小板减少症患者，其血小板计数可达到并维持在每微升5万单位的安全水平以上，从而显著降低出血事件，减少伴随用药。该药需空腹服用（餐前至少1小时或餐后2小时），每日一次，剂量需根据血小板计数反应进行个体化调整。

　　一位病史多年的免疫性血小板减少症女性患者，对糖皮质激素依赖且副作用明显，尝试多种二线治疗效果不稳定，血小板计数常在危险水平徘徊，生活备受困扰。在加用艾曲波帕后，其血小板计数在两周内稳步上升至安全范围，激素得以逐渐减量直至停用，患者出血风险大大降低，生活质量得到根本改善。艾曲泊帕为免疫性血小板减少症患者提供了重要的口服治疗选项，其常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、肝功能异常等，需定期监测肝功能。值得注意的是，它有潜在的肝毒性和血栓形成风险，需在医生严密监控下使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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