梗阻性肥厚型心肌病是一种以心室壁异常增厚、左心室流出道梗阻为特征的遗传性心脏病，患者常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重限制活动能力并有猝死风险。迈凡妥是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，其治疗理念直指疾病的核心病理生理环节。它通过选择性抑制心肌肌球蛋白的腺苷三磷酸酶活性，减少心肌收缩时肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成数量，从而降低心肌的过度收缩力和左心室流出道压力阶差，改善心脏舒张功能，从机制上缓解流出道梗阻和相关症状。
马瓦卡坦适用于治疗纽约心脏病协会心功能分级为II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能状态和症状。关键临床试验显示，与安慰剂相比，接受迈凡妥治疗30周的患者，其运动后左心室流出道压力阶差显著降低，峰值耗氧量（衡量运动耐量的关键指标）得到有临床意义的改善，呼吸困难等症状也明显减轻。该药为口服胶囊，起始剂量需根据个体情况精确设定，治疗期间需要严格的医疗监测。
一位长期受梗阻性肥厚型心肌病困扰的中年患者，轻微活动即感气促，生活质量严重下降。在开始马瓦卡坦治疗后，其活动耐力逐渐提升，日常散步不再气喘吁吁，心功能分级得到改善。迈凡妥的作用机制与传统的β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂不同，它直接作用于心肌收缩蛋白，是病因导向性的治疗。其最主要的风险是可能导致心力衰竭，因此用药期间需定期通过超声心动图监测心功能，并避免与某些特定药物联用。迈凡妥的出现为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者提供了全新的疾病修饰治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马瓦卡坦/玛法卡泰(Camzyos)是为肥厚型心肌病患者逆转左心室流出道梗阻的靶向调节剂
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