Dravet综合征是一种罕见的婴幼儿期起病的难治性癫痫，通常对多种抗癫痫药物反应不佳。司替戊醇在其中扮演着独特而重要的角色，它是一种抗癫痫药物，但其确切作用机制尚未完全阐明，可能涉及多种途径，如增强γ-氨基丁酸的抑制性神经传递、抑制神经元兴奋性等。司替戊醇并非单独使用，而是与氯巴占联合，用于治疗其他抗癫痫药物无法充分控制的Dravet综合征相关癫痫发作的患者。
司替戊醇需与氯巴占和丙戊酸钠联合使用，每日服用两到三次。关键临床试验证实，与单独使用氯巴占和丙戊酸钠相比，加用司替戊醇能显著降低患者，尤其是儿童患者的癫痫发作频率。研究中，加用司替戊醇后，癫痫发作频率减少50%以上的患者比例显著高于安慰剂组。这意味着三联疗法能更有效地控制这种灾难性癫痫。常见副作用包括食欲下降、嗜睡、共济失调、肌张力减低等，需注意其与氯巴占和丙戊酸钠的药物相互作用可能导致后者血药浓度升高，需要密切监测。与其他尝试性单药治疗相比，司替戊醇联合氯巴占和丙戊酸钠的方案是针对Dravet综合征的经典有效组合，通过多靶点协同作用，为患儿家庭带来了控制发作的希望。
临床案例中，一位Dravet综合征患儿，尽管使用了丙戊酸钠和氯巴占，仍频繁出现持续时间较长的抽搐发作。在加用司替戊醇后，其抽搐发作的频率和严重程度均显著下降，患儿的警觉性和互动能力有所改善，家庭护理负担减轻。司替戊醇作为联合方案的关键组成部分，虽然不直接治愈疾病，但通过增强其他药物的疗效，为控制Dravet综合征的难治性发作提供了不可或缺的帮助。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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