艾曲波帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂,它为对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的慢性免疫性血小板减少症成人和儿童患者提供了长期管理和提升血小板计数的有效手段。免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性疾病,机体免疫系统错误地攻击和破坏自身血小板,导致血小板计数降低,出血风险增加。艾曲泊帕通过与人骨髓中巨核细胞表面的血小板生成素受体结合,激活细胞内的信号转导通路,刺激巨核细胞的增殖、分化和成熟,从而增加血小板的生成,从源头上弥补血小板的不足。
艾曲波帕适用于一岁及以上、对至少一种既往治疗(如糖皮质激素、免疫球蛋白)反应不佳的慢性免疫性血小板减少症患者。该药需空腹服用(通常在餐前至少一小时或餐后两小时),每日一次,起始剂量根据患者人群确定,后续剂量根据血小板计数反应进行个体化调整,目标是维持血小板计数在安全水平(通常每微升5万以上),以降低出血事件风险。长期临床研究证实,大多数接受艾曲泊帕治疗的患者能够实现血小板计数的持续升高和稳定,从而显著减少出血表现,降低对救援治疗的依赖,改善生活质量。与脾切除术相比,艾曲泊帕作为一种药物治疗方案,避免了手术的创伤和术后感染风险,并且其作用是可逆的,停药后血小板计数会逐渐回落至治疗前水平。
一个实际案例体现了其效果。一位患有慢性免疫性血小板减少症多年的青年,对激素治疗敏感但无法耐受其长期副作用,脾切除术后血小板计数一度回升但后又复发。在医生指导下开始服用艾曲泊帕,经过数周的剂量调整,其血小板计数稳定在每微升8万左右,皮肤瘀斑和牙龈出血现象消失,得以恢复正常工作和生活。艾曲泊帕的主要安全性关注点包括潜在肝毒性和血栓形成风险,因此治疗期间必须定期监测肝功能和血小板计数。艾曲泊帕作为慢性免疫性血小板减少症的重要长期管理工具,帮助众多患者有效控制了病情,摆脱了出血的恐惧和对急性干预措施的依赖,实现了病情的稳定控制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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