基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数可通过手术治愈，但当其进展为局部晚期或发生远处转移时，治疗变得极为棘手，维莫德吉的出现改变了这一局面。其作用靶点直指hedgehog信号通路——该通路在胚胎发育和某些癌症（如基底细胞癌）中至关重要。在绝大多数基底细胞癌中，存在导致该通路异常持续激活的突变。维莫德吉是一种高效的hedgehog通路抑制剂，它能够结合并抑制通路中的关键信号转导组件，从而阻断下游的基因表达，抑制肿瘤细胞的增殖和生存，诱导肿瘤消退。
维莫德吉适用于手术或放疗后复发，或不适合接受手术/放疗的局部晚期基底细胞癌患者，以及治疗转移性基底细胞癌患者。该药物为口服胶囊，每日一次。关键临床试验数据显示，在晚期基底细胞癌患者中，维莫德吉取得了显著的客观缓解率，部分患者达到完全缓解。与传统的化疗相比，维莫德吉的靶向治疗针对性更强，有效率高。然而，其应用也伴随着一系列特有的不良反应，最常见的是肌肉痉挛、味觉障碍、脱发、体重减轻等，这与hedgehog通路在正常生理功能中的作用被抑制有关。一个临床案例中，一位面部患有巨大浸润性基底细胞癌的老年患者，因部位特殊且合并症多无法手术，肿瘤反复溃破出血。在口服维莫德吉数月后，肿瘤显著缩小、愈合，症状完全缓解，避免了毁容性手术，生活质量极大提升。
总而言之，维莫德吉吉作为首个靶向hedgehog通路的药物，为不适合局部治疗的晚期基底细胞癌患者提供了一种高效、无创的系统性治疗选择，彻底改变了这类患者的治疗模式和预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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