在慢性免疫性血小板减少症的治疗领域，当患者对传统疗法反应不佳时，福他替尼的出现提供了一种作用机制新颖的口服选择。这是一种前体药物，口服后在体内迅速转化为活性代谢物R406，其核心作用在于高选择性抑制脾酪氨酸激酶。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键节点，在免疫性血小板减少症的发病中扮演重要角色。当该激酶被过度激活时，会促进B细胞产生攻击血小板的自身抗体，同时增强巨噬细胞通过Fc受体对包被了抗体的血小板进行吞噬破坏。福他替尼通过抑制脾酪氨酸激酶，能够双管齐下，既减少自身抗体的生成，又降低巨噬细胞对血小板的清除，从而提升血小板计数。

　　该药物适用于对其他治疗（如皮质类固醇、静脉用免疫球蛋白或脾切除术）反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。关键临床试验数据显示，在持续治疗至第24周时，福他替尼治疗组有18%的患者达到稳定的血小板应答（定义为血小板计数持续≥50×10^9/L且在4周内未接受过挽救治疗），而安慰剂组仅为2%。在更长的观察期内，部分应答患者的血小板计数可维持稳定。福他替尼为口服片剂，通常每日两次随餐服用，起始剂量较高，后续根据血小板计数和耐受性调整。常见的不良反应包括腹泻、高血压、恶心、头晕和肝酶升高，因此治疗期间需监测血压和肝功能。

　　与利妥昔单抗等B细胞耗竭剂相比，福他替尼的作用更为上游，且为口服给药，更为便捷。与促血小板生成素受体激动剂（如罗米司亭、艾曲泊帕）通过刺激巨核细胞生成血小板不同，福他替尼侧重于调节免疫破坏环节，为临床提供了机制互补的治疗策略。临床案例表明，对于特定难治性患者，福他替尼是提升并维持血小板计分的有效手段之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：福他替尼/福坦替尼(Fostamatinib)是免疫性血小板减少症的创新治疗选择

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