原发性血小板增多症是一种骨髓增殖性肿瘤,其特征是骨髓中巨核细胞过度增殖,导致外周血小板计数持续显著升高,从而增加血栓和出血风险。安归宁是一种口服的咪唑喹唑啉衍生物,其降低血小板的作用机制独特,并非直接抑制血小板生成素,而是通过抑制巨核细胞的分化和成熟来实现。具体而言,它可能干扰巨核细胞祖细胞的晚期成熟过程,减少巨核细胞的大小和倍体数,从而减少血小板的产生。此外,在高剂量时,它可能还具有抑制血小板聚集的作用。
该药主要用于治疗原发性血小板增多症,以降低升高的血小板计数和减少相关血栓栓塞事件的风险,尤其适用于对羟基脲不耐受或耐药的患者。临床试验表明,阿那格雷能有效将大部分患者的血小板计数降至正常或接近正常范围,并减少血栓事件的发生。治疗需从小剂量开始,根据血小板计数的反应和耐受性逐步调整至维持剂量。常见的不良反应与其药理作用及血管效应相关,包括头痛、心悸、腹泻、虚弱、体液潴留(可表现为周围性水肿)、恶心等,大多数在治疗初期出现并可随剂量调整或时间推移而减轻。最需关注的是其潜在的心脏毒性,包括可导致心力衰竭的心肌病、心肌缺血、心律失常(如室性心动过速)等,因此不适用于有严重心脏疾病的患者。与羟基脲等细胞毒性药物相比,安归宁并非细胞毒性药物,不直接损伤DNA,致白血病风险理论上较低,但其心血管副作用风险需要严格评估和监测。治疗期间需定期监测血小板计数、心功能和临床症状。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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