在治疗2岁及以上Dravet综合征患儿的难治性癫痫发作时,当氯巴占和丙戊酸钠的联合方案仍不能充分控制病情,司替戊醇作为一种口服的抗癫痫药物,被批准与这两种药物联合使用,以进一步增强癫痫发作的控制效果。Dravet综合征是一种严重的婴幼儿期发病的发育性癫痫性脑病,其发作常常对多种抗癫痫药物耐药。司替戊醇的确切作用机制较为复杂,目前认为可能通过多种途径增强大脑的抑制性信号,包括抑制γ-氨基丁酸转氨酶以减少主要抑制性神经递质γ-氨基丁酸的分解,以及可能调节钠离子通道的功能,这些作用与氯巴占的效应产生协同,从而更有效地减少惊厥发作。
在关键的临床试验中,在氯巴占和丙戊酸钠背景治疗的基础上,加用司替戊醇与加用安慰剂相比,能显著降低患儿癫痫发作的频率,更多比例的患者实现了发作频率减少50%以上,部分患儿甚至达到了完全无发作。该药为口服液体制剂,需每日两次给药,剂量需根据患儿的体重精确计算并从低剂量开始,逐步调整至有效剂量。最常见的不良反应与其对中枢神经系统的影响相关,包括食欲下降、嗜睡、镇静、共济失调、肌张力减退和体重减轻,这些反应在治疗初期可能较为明显,需密切监测患儿的神经精神状况和生长发育指标。
与传统的、作用机制各异的其他抗癫痫药物相比,司替戊醇联合氯巴占和丙戊酸钠的方案是针对Dravet综合征这一特定疾病的有效组合策略。临床实践表明,这种三联疗法为难治性Dravet综合征患儿提供了更有效的发作控制机会,但因其潜在的镇静作用和药物相互作用,必须在儿童神经科医生的严密指导下个体化用药,并定期评估疗效与安全性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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