奥维昔巴特是一种首创的、回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过作用于小肠末端，部分阻断胆汁酸的肠肝循环，减少其重吸收，从而促进胆汁酸从粪便中排泄，降低其在体内的毒性蓄积。该药物适用于治疗所有亚型的进展性家族性肝内胆汁淤积症。这是一种罕见的遗传性肝病，常于婴幼儿期发病，导致严重的、持续的肝内胆汁淤积。患者需每日一次随餐口服胶囊。在关键临床试验中，接受奥维昔巴特治疗的患儿，其血清胆汁酸水平较基线平均下降了超过45%，显著优于安慰剂组。与此同时，与疾病折磨相关的剧烈皮肤瘙痒得到了明显缓解，生活质量评分显著改善。与此前主要依赖于熊去氧胆酸、利福平以及最终需要肝移植的治疗策略相比，奥维昔巴特提供了首个直接针对该疾病核心病理环节——胆汁酸代谢异常的靶向口服疗法，实现了治疗理念上的重要转变。

　　进展性家族性肝内胆汁淤积症患者由于基因缺陷导致肝细胞分泌胆汁的功能严重受损，胆汁酸淤积在肝内，引发肝细胞损伤、纤维化，并导致剧烈的瘙痒和生长发育迟缓。奥维昔巴特的作用机制并不直接修复缺陷的肝细胞转运蛋白，而是从整体上降低体内胆汁酸负荷，从而减轻其对肝脏和全身的毒性作用。除了降低胆汁酸和缓解瘙痒，研究数据还提示该药物可能有助于改善患儿的睡眠质量和生长发育指标。其口服给药方式尤其适合需要长期管理的儿童患者，为家庭护理提供了便利。

　　安全性方面，奥维昔巴特最常见的不良反应是腹泻，这与其促进胆汁酸从肠道排出的药理作用相关，但多数程度较轻且可管理。治疗期间需监测肝功能指标和脂溶性维生素水平。奥维昔巴特的问世，改变了进展性家族性肝内胆汁淤积症缺乏有效对症药物的局面。

       它为患儿和家庭提供了一种能够有效控制核心症状、可能延缓疾病进展的新选择，部分患者或许可以因此推迟甚至避免进行肝移植手术，堪称该疾病管理领域的一个里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)为肝内胆汁淤积症患者带来治疗新希望

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