阿伐曲波帕是一种口服的、小分子的人促血小板生成素受体激动剂,其治疗原理是模拟人体内源性促血小板生成素的作用,与骨髓巨核细胞表面的促血小板生成素受体结合,激活下游的JAK-STAT信号通路,从而刺激巨核细胞的增殖、分化以及血小板的生成与释放。该药物主要用于治疗慢性肝病导致的血小板减少症,并计划接受侵入性操作(如肝活检、肝部分切除、射频消融、经颈静脉肝内门体分流术等)的成年患者,以提升血小板计数,降低手术相关的出血风险。
推荐给药方案为在预定操作前的10至13天内,每日一次随餐口服,连续服用5天。在关键临床试验中,与安慰剂相比,接受阿伐曲泊帕治疗的慢性肝病相关血小板减少症患者,在侵入性操作当天血小板计数达到≥50 x 10^9/L的比例显著更高,且在整个操作期间无需输注血小板或进行因出血而抢救的患者比例也显著更高,并能有效减少计划外的血小板输注需求。与需要皮下注射的同类药物如重组人促血小板生成素相比,阿伐曲泊帕作为口服制剂,使用更为便捷,避免了注射相关的不适和风险,且其起效相对较快,适合在择期侵入性操作前进行短期、快速的预处理。
慢性肝病,尤其是肝硬化患者,常因脾功能亢进、血小板生成素合成减少等原因合并血小板减少,这增加了有创检查或治疗时的出血风险,可能导致操作推迟或取消。传统的处理方式是输注血小板,但存在供应有限、潜在感染风险和免疫反应等问题。阿伐曲波帕通过口服给药,直接作用于巨核细胞,促进内源性血小板生成,提供了一种可预测、可控的升血小板方案。临床研究显示,绝大多数患者在完成5天疗程后,血小板计数显著上升,能够安全地接受预定操作。其最常见的不良反应包括发热、疲劳、外周水肿、恶心、头痛等,通常为轻至中度。需要注意的是,该药物存在促进血栓形成的潜在风险,特别是在有血栓栓塞风险因素的患者中需谨慎使用,并密切监测。
阿伐曲泊帕的引入,优化了慢性肝病患者在面临侵入性操作时的围手术期管理流程。它使得许多因血小板减少而无法按时进行必要诊断或治疗的肝病患者,能够通过短期口服用药安全地达到操作要求的血小板水平,保障了诊疗计划的顺利实施,减少了因等待或输注血小板带来的延迟和风险。这不仅提高了医疗效率,也改善了患者的就医体验。该药物代表了肝病支持治疗领域的进步,将血小板减少症的管理从被动的、应急性的输注,转变为主动的、计划性的药物干预,为肝病相关血小板减少症的临床处理提供了新的、高效便捷的选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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