艾曲波帕作为首个获批的口服小分子血小板生成素受体激动剂，为多种原因导致的血小板减少症患者提供了除血小板输注和传统药物外的创新治疗手段，通过模拟体内天然激素的作用来促进血小板的生成。它的作用机制与内源性血小板生成素不同，但最终目标一致。TPO通过与骨髓中巨核细胞前体细胞表面的受体结合，刺激血小板的生成。艾曲波帕作为一种非肽类的小分子激动剂，能够与TPO受体的跨膜结构域结合，激活JAK-STAT和MAPK等下游信号通路，从而促进巨核细胞的增殖、分化和成熟，增加血小板的产生。

　　艾曲波帕的适应症覆盖了多种原因引起的血小板减少症。主要包括：对免疫抑制治疗疗效不佳的慢性免疫性血小板减少症成人患者；重型再生障碍性贫血，可作为与免疫抑制疗法的联合治疗或单药治疗；以及慢性丙型肝炎病毒感染相关的血小板减少症患者，以便能够启动并维持以干扰素为基础的抗病毒治疗。不同适应症的起始剂量和剂量调整方案不同。该药为口服片剂或颗粒剂，必须在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少2小时服用，因为食物，尤其是富含钙、铁或多价阳离子的食物，会严重影响其吸收。

　　在慢性ITP的关键临床试验中，艾曲波帕显示出持久提升血小板计数的能力。大多数患者在接受治疗后一周内即可观察到血小板计数上升，长期治疗可维持血小板计数在安全范围内，从而降低出血风险，减少或避免对挽救性治疗（如皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白或血小板输注）的需求。与另一种TPO受体激动剂罗米司亭（需皮下注射）相比，艾曲波帕提供了口服给药的便利性，但其吸收受食物影响显著，需严格遵守服药要求。常见的不良反应包括头痛、贫血、恶心、发热、疲劳、肝功能异常和咳嗽。需要注意的是，该药有肝毒性风险，可能导致肝功能衰竭，因此治疗期间必须定期监测肝功能。此外，长期使用存在骨髓纤维化风险，且停药后可能出现血小板计数反弹性降低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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