炎症是机体应对损伤与感染的重要防御反应，但当炎症信号失调，尤其是白细胞介素‑1（IL‑1）家族过度活化时，可诱发多种自身炎症性疾病与自身免疫性疾病。这类疾病常表现为反复发热、皮疹、关节痛及器官受累，常规抗炎或免疫抑制治疗效果有限。阿那白滞素是一种生物制剂，其活性成分可竞争性地与IL‑1受体结合，阻断IL‑1α与IL‑1β的信号传导，从而在源头抑制由IL‑1介导的炎症级联反应。该药为皮下注射给药，主要用于某些罕见的自身炎症综合征及部分类风湿关节炎等适应症，为传统治疗难以控制的患者提供新的干预途径。
一、作用原理与适用人群
阿那白滞素的本质是重组人IL‑1受体拮抗剂（IL‑1Ra），结构与天然IL‑1Ra类似，能以高亲和力占据IL‑1受体，阻止IL‑1配体与受体结合，进而抑制下游促炎基因的表达及炎症介质释放。IL‑1在发热、急性期蛋白合成、骨与软骨破坏等过程中起关键作用，因此阻断该通路可显著减轻炎症强度与组织损伤。临床开发主要针对Cryopyrin相关周期性综合征（CAPS）、部分幼年特发性关节炎（JIA）、成人Still病以及特定自身炎症性疾病，也可在特定条件下用于难治性痛风性关节炎等。使用前需经临床与实验室评估确诊IL‑1驱动的疾病表型，并排除其他病因，以确保患者符合生物标志物指导的精准治疗。
二、临床开发与疗效特点
在针对罕见自身炎症综合征的研究中，阿那白滞素显示出快速且持续的抗炎效果。患者通常在用药数日内体温恢复正常，皮疹与关节痛等症状明显缓解，急性期反应物（如C反应蛋白、血清淀粉样蛋白A）显著下降。长期治疗可预防器官淀粉样变性等并发症，提高生活质量并降低住院率。在类风湿关节炎等自身免疫病的研究中，该药对部分对传统改善病情抗风湿药（DMARDs）或生物制剂反应不佳的患者可提供额外疗效，尤其在与炎症活动度高的全身表现相关时。疗效与IL‑1在疾病发病机制中的主导作用密切相关，因此精准诊断与持续的疾病活动监测是获得最佳获益的前提。
三、安全性管理与不良反应
阿那白滞素总体耐受性较好，但因阻断IL‑1可能影响宿主抗感染能力，需关注感染风险的增加，尤其是注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染及少见的机会性感染。严重感染时应暂停治疗并评估。其他常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、注射部位疼痛或红斑，多为轻至中度且可逆。罕见情况下可出现中性粒细胞减少、肝功能异常，需定期实验室检查监测。对于已知活动性感染、严重免疫缺陷或对制剂成分过敏者禁用。特殊人群方面，目前缺乏充分的儿科超适应症外安全性数据；老年患者使用时可参考成人方案，但需综合评估合并症与感染风险。通过合理的筛查、接种必要疫苗、监测感染征象与实验室指标，可在保障安全性的前提下实现疾病的有效控制。
四、综合评价与临床意义
阿那白滞素的问世，为IL‑1驱动的炎症性疾病提供了机制明确且起效迅速的治疗选择。其通过直接拮抗IL‑1受体，从源头削弱炎症信号，使患者获得症状缓解、并发症预防与生活质量的提升。在罕见自身炎症综合征领域，它已成为改变病程的重要药物；在部分自身免疫病中，也为难治性患者拓宽了治疗路径。尽管需警惕感染风险与个别血液学、肝功能的不良反应，但在严格的患者筛选与监测体系支持下，获益风险比在目标人群中具有优势。未来，随着对IL‑1家族在各类炎症与免疫疾病中作用的深入研究，以及联合治疗策略的探索，阿那白滞素有望在更广阔的炎症性疾病版图中发挥作用，并为个体化精准抗炎治疗提供更丰富的工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
