艾米希组单抗是一种人源化、双特异性单克隆抗体，其作用机制是模拟活化凝血因子VIII的辅因子功能，将活化的凝血因子IX和凝血因子X桥接在一起，从而促进凝血酶的产生。在血友病A患者中，由于凝血因子VIII缺乏或功能障碍，凝血酶生成严重受损，导致出血倾向。与传统凝血因子VIII替代疗法不同，艾米珠单抗并非直接补充缺失的凝血因子，而是通过一种不依赖于凝血因子VIII的旁路途径来促进止血。其双特异性结构使其能同时结合凝血因子IXa和凝血因子X，将它们拉近，从而有效模拟了凝血因子VIII在凝血级联反应中的关键作用，加速凝血酶爆发，实现止血。

　　艾米希组单抗适用于预防或减少血友病A成人和儿童患者的出血事件，无论患者体内是否产生凝血因子VIII抑制物。在关键临床试验中，与未接受预防治疗或接受旁路药物预防的患者相比，每周一次皮下注射艾米珠单抗可显著降低年化出血率。由于其皮下注射且半衰期长，通常每周、每两周或每四周给药一次即可，极大地提高了治疗便利性。最常见的不良反应是注射部位反应，如红肿、疼痛。最需警惕的严重不良反应是血栓性微血管病和血栓形成，虽然罕见，但一旦发生需立即停药并处理。治疗期间需监测凝血指标。

　　在血友病A的预防治疗中，传统方法是定期静脉输注凝血因子VIII或旁路药物。艾米珠单抗的出现改变了治疗格局，其皮下给药方式显著提高了患者依从性和生活质量。与需要频繁静脉注射的凝血因子VIII相比，其给药间隔更长，且不受抑制物影响。与同样用于抑制物患者的旁路药物相比，其预防出血的疗效更优，且给药更方便。艾米珠单抗的临床应用，标志着血友病A治疗从替代缺失因子向功能修复的重要转变，尤其为存在抑制物的患者提供了高效便捷的预防方案。然而，其潜在的促凝风险（尤其在与其他止血药联用时）需要医生在治疗前进行充分评估和教育，并在治疗期间进行监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾米珠单抗/舒友立乐(Hemlibra/Emicizumab)适用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的患者

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