氯苯唑酸葡胺是一种口服小分子药物，其作用机制在于选择性且高亲和力地结合于转甲状腺素蛋白的四聚体。在遗传性和老年性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中，突变型或野生型转甲状腺素蛋白四聚体结构不稳定，易于解离为单体，进而错误折叠并聚集成淀粉样纤维，沉积于心肌等组织，导致器官功能障碍。氯苯唑酸通过与转甲状腺素蛋白四聚体的甲状腺素结合位点结合，稳定其四聚体结构，减缓其解离为单体的过程，从而从源头上抑制淀粉样纤维的形成和进一步沉积，延缓疾病对心脏的结构和功能损害。

　　该药物被批准用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。在关键临床试验中，与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺治疗显著降低了全因死亡率和心血管相关住院频率，并减缓了疾病相关生活质量的下降和运动能力的减退。其常见不良反应包括腹泻、腹痛、恶心、外周水肿和维生素A水平下降。由于该药与转甲状腺素蛋白结合可能影响维生素A的转运，建议患者在治疗期间监测并酌情补充维生素A。总体耐受性良好，不良反应多为轻至中度。

　　在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗中，氯苯唑酸是首个被证实可改善预后的疾病修饰治疗药物。与传统的对症支持治疗相比，其通过稳定致病蛋白来干预疾病进程，具有病因治疗的意义。与同样靶向转甲状腺素蛋白合成的小干扰RNA药物相比，其作用机制不同，为口服给药，使用更为方便。氯苯唑酸的出现，极大地改变了此类患者的治疗前景，使得通过长期口服药物稳定病情、延缓进展成为可能。其临床应用需在确诊后进行，治疗期间需定期评估心脏功能、营养状况和不良反应，并根据需要补充维生素A。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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