帕瑞肽是一种环状多肽生长抑素类似物，因其对生长抑素受体具有独特的广谱高亲和力而被用于治疗特定内分泌肿瘤，尤其适用于治疗手术未能治愈或不能手术的库欣病成人患者，以及对一线生长抑素类似物治疗反应不佳的肢端肥大症患者，它通过更强效地抑制病理性激素分泌来控制这些棘手的激素过剩疾病。库欣病源于垂体促肾上腺皮质激素腺瘤过度分泌促肾上腺皮质激素，导致肾上腺皮质分泌过量皮质醇；肢端肥大症则通常由垂体生长激素腺瘤过度分泌生长激素引起。帕瑞肽与天然生长抑素一样，通过与垂体肿瘤细胞表面的生长抑素受体结合发挥作用，但其独特之处在于对多种生长抑素受体亚型（特别是受体亚型5）具有高亲和力，而受体亚型5在促肾上腺皮质激素腺瘤和部分生长激素腺瘤上高表达，这使得帕瑞肽在抑制促肾上腺皮质激素和生长激素分泌方面，比主要针对受体亚型2的传统生长抑素类似物（如奥曲肽、兰瑞肽）可能更为有效。
对于库欣病，帕瑞肽是首个被批准用于此适应症的靶向药物。患者需每日两次皮下注射。关键临床试验表明，帕瑞肽能显著降低多数库欣病患者的尿游离皮质醇水平，并改善相关临床症状如高血压、高血糖、向心性肥胖等。对于肢端肥大症，帕瑞肽则作为对一线生长抑素类似物疗效不佳患者的二线治疗选择，可有效降低生长激素和胰岛素样生长因子1水平。在功能上，帕瑞肽通过直接抑制垂体瘤的激素分泌，从源头上控制疾病的生化指标，进而缓解或稳定因长期激素过量导致的一系列并发症，如代谢紊乱、心血管风险增加、体型改变等，提高患者生活质量。
与常规生长抑素类似物相比，帕瑞肽对受体亚型5的高亲和力是其治疗库欣病和部分难治性肢端肥大症的优势所在。然而，这种更广谱的受体结合特性也带来了不同的副作用谱。最常见且显著的不良反应是高血糖和新发糖尿病，因其也会与胰腺细胞上的生长抑素受体亚型5结合，抑制胰岛素和胰高血糖素样肽-1的分泌，从而影响血糖调控。因此，使用帕瑞肽必须密切监测血糖，多数患者需要开始或调整降糖治疗方案。其他常见副作用包括胃肠道反应（如腹泻、恶心、腹痛）、胆结石或胆汁淤积等。
帕瑞肽的临床应用，为手术未缓解或无法手术的库欣病患者提供了重要的药物控制手段，填补了该病靶向药物治疗的空白。同时，也为对传统生长抑素类似物反应不佳的肢端肥大症患者提供了有效的后续选择。其使用需在内分泌专科医生指导下进行，并高度重视其引起的高血糖代谢副作用，在控制激素分泌与管理药物不良反应之间取得平衡，实现个体化治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕瑞肽(Signifor/Pasireotide)为肢端肥大症和库欣综合征患者提供有效治疗
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