在阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血尿毒综合征等由补体系统异常激活导致的罕见且危及生命的疾病治疗中，依库珠单抗作为全球首个获批的终端补体C5抑制剂，通过精准阻断补体激活级联反应的最终共同通路，能够有效控制血管内溶血和血栓性微血管病，彻底改变了这些疾病的自然病程，从无法有效干预转变为可长期管理的慢性病。该药物的问世，是转化医学在罕见病领域的重大胜利，它针对明确的病理生理环节，为患者提供了此前无法获得的生存机会和生活质量。

　　依库珠单抗的治疗原理是特异性识别并结合补体蛋白C5，阻止其被裂解为具有强效促炎和细胞溶解作用的C5a和C5b。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中，补体系统在缺乏调节蛋白的异常血细胞表面被不适当地激活，导致红细胞被破坏；在非典型溶血尿毒综合征中，补体系统的过度活化损伤血管内皮，引发微血管血栓。该药物通过高亲和力结合C5，从终端阻断膜攻击复合物的形成，从而保护红细胞和血管内皮免受补体介导的损伤。

　　它的适用症状包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者，以降低血管内溶血；治疗非典型溶血尿毒综合征成人和儿童患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病；此外，也用于治疗重症肌无力等由补体参与的其他疾病。使用方法为静脉输注，需在医院或专业医疗中心进行，初始阶段通常每周给药一次，之后可根据体重和疗效调整至每两周一次，治疗需长期维持，且所有患者在开始治疗前必须接种脑膜炎奈瑟球菌疫苗并定期加强，以预防其固有的感染风险。功能药效在多项关键临床试验中得到确证，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中，治疗可迅速稳定血红蛋白水平，显著减少甚至消除输血需求，并将血栓事件风险降低约百分之八十五；在非典型溶血尿毒综合征患者中，可快速改善血小板计数和肾功能，避免进展至终末期肾病。与既往的支持治疗、免疫抑制或血浆置换相比，依库珠单革性地提升了疗效，但治疗费用极为昂贵，且需终身用药并持续警惕脑膜炎球菌等encapsulated细菌的感染风险，尽管进行了疫苗接种。

　　依库珠单抗的临床应用，堪称罕见病精准治疗的典范。它使阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者摆脱了对定期输血的依赖，显著降低了威胁生命的血栓事件发生率；使许多非典型溶血尿毒综合征患者避免了肾衰竭和死亡。实际临床数据显示，患者的生存期和生活质量得到了前所未有的改善。然而，其终身治疗的模式、高昂的费用以及对感染风险（特别是脑膜炎球菌感染）的持续担忧，构成了长期疾病管理的核心挑战。这促使了后续更长效或皮下给药的C5抑制剂的研发，以优化治疗体验。

　　与传统免疫抑制治疗相比，其靶点极为精准，不引起广泛的免疫抑制；与血浆置换相比，它提供了持续、稳定的补体抑制，疗效更可预测。依库珠单抗的成功，不仅拯救了无数患者的生命，也极大地推动了补体靶向治疗这一新兴领域的蓬勃发展，后续一系列针对补体系统不同成分的抑制剂相继问世，为更多自身免疫性和炎症性疾病提供了新的治疗希望，彻底改变了补体介导疾病的治疗图景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗/依库丽单抗(Soliris)是治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的关键突破

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