磷酸盐奥司他丁片于2020年获得批准，用于治疗无法通过垂体手术治愈的库欣病成人患者，是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，为这类因内源性皮质醇长期过度分泌而饱受多种并发症困扰的患者提供了一种新的药物控制手段。库欣病是由于垂体腺瘤过度分泌促肾上腺皮质激素，刺激肾上腺皮质产生过量的皮质醇所致。磷酸盐奥司他丁通过抑制肾上腺皮质类固醇合成过程中的关键酶——11β-羟化酶的活性来发挥作用，该酶负责催化11-脱氧皮质醇转化为皮质醇的最后一步反应，同时也参与将11-脱氧皮质酮转化为皮质酮。通过抑制此酶，药物能有效阻断皮质醇的生成，从而降低患者体内异常升高的皮质醇水平，减轻或控制因皮质醇增多症引起的一系列临床症状和代谢紊乱。

　　该药适用于那些经蝶窦垂体手术后仍未治愈，或是不适合接受手术治疗的库欣病患者。治疗通常从小剂量开始，每日两次口服，根据对尿游离皮质醇水平的监测结果，每1-2周逐渐调整剂量，直至皮质醇水平恢复正常。在关键的临床试验中，磷酸盐奥司他丁显示出强大的皮质醇抑制作用。治疗24周后，约53%的患者达到了平均尿游离皮质醇水平正常的首要终点，且在长期扩展研究中，维持疗效可达数年。与既往用于库欣病药物治疗的酮康唑或美替拉酮相比，磷酸盐奥司他丁的作用靶点更为下游和特异，直接针对皮质醇合成的终末步骤，因此理论上对其它类固醇激素通路的影响模式可能不同，其疗效和耐受性在研究中展现了优势。然而，药物治疗库欣病通常作为手术后的辅助或替代方案，并不能根除垂体肿瘤本身。

　　由于抑制皮质醇合成，磷酸盐奥司他丁片治疗最需警惕的不良反应是皮质醇不足，即肾上腺皮质功能减退，可能表现为疲劳、恶心、头痛、低血压或低血糖。另一方面，由于11β-羟化酶被抑制，其上游底物11-脱氧皮质醇和肾上腺雄激素前体可能蓄积，导致高雄激素相关症状，如痤疮、多毛症。此外，药物也可能引起水肿、高血压和低钾血症等与盐皮质激素前体物质积聚相关的症状。因此，治疗期间必须非常密切地监测尿游离皮质醇、血清皮质醇、电解质、血压和肾上腺雄激素水平，并可能需要使用小剂量糖皮质激素或盐皮质激素受体拮抗剂进行协同管理。尽管需要精细的剂量调整和监测，但对于无法通过手术治愈的库欣病患者，磷酸盐奥司他丁提供了一种能够有效控制皮质醇水平、改善临床并发症的口服治疗选择，代表了药物治疗库欣病领域的重要进步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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