在由白细胞介素1过度产生驱动的自身炎症性疾病，如新生儿多系统炎症性疾病、冷吡啉相关周期性综合征等，以及类风湿关节炎中，白细胞介素1是关键的促炎细胞因子。阿那白滞素作为重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，通过竞争性阻断白细胞介素1的信号传导，有效控制过度的炎症反应，是治疗这些疾病的重要生物制剂。
阿那白滞素的治疗原理是模拟天然的白细胞介素1受体拮抗剂。它与白细胞介素1Ⅰ型受体结合，具有高亲和力，但不激活该受体，从而竞争性阻止白细胞介素1α和白细胞介素1β与受体结合，阻断下游促炎信号通路的活化，如核因子κB和丝裂原活化蛋白激酶通路，抑制中性粒细胞趋化、前列腺素合成、金属蛋白酶释放等多种炎症过程，从而减轻发热、皮疹、关节肿痛等症状。
它适用于治疗对非甾体抗炎药反应不佳的中重度活动性类风湿关节炎成人患者，也用于治疗某些自身炎症性疾病，如新生儿多系统炎症性疾病、冷吡啉相关周期性综合征（家族性寒冷性自身炎症综合征、穆-韦综合征）。使用方法为每日一次皮下注射，剂量需根据体重和疾病类型个体化调整。治疗期间需严密监测感染迹象和中性粒细胞计数。在类风湿关节炎中，可改善关节肿胀压痛和晨僵；在自身炎症性疾病中，可快速控制危及生命的全身性炎症。与传统的改善病情抗风湿药相比，其靶向性更强，起效较快，但会增加感染风险，尤其是机会性感染。
阿那白滞素的应用，标志着对白细胞介素1驱动的自身炎症性疾病的治疗进入了靶向时代。对于新生儿多系统炎症性疾病这类曾经致死率极高的疾病，它甚至是挽救生命的治疗。其作用机制明确，能够快速控制传统抗炎药难以抑制的剧烈炎症反应。实际临床中，尽管需要每日注射，但其明确的疗效使患者获益显著。与更广谱的肿瘤坏死因子抑制剂相比，其作用范围更窄，靶点更上游。作为首个应用于临床的白细胞介素1拮抗剂，阿那白滞素不仅为患者提供了有效治疗，也极大促进了医学界对白细胞介素1在炎症中核心作用的认识，为后续一系列白细胞介素1靶向药物的研发奠定了基础，是自身炎症性疾病靶向治疗的开路先锋。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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