胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，因其位置深在、早期症状隐匿，多数患者确诊时已处于晚期，治疗选择有限且预后不佳。培米替尼的出现为部分特定基因型的胆管癌患者带来了曙光。它是一种选择性、强效的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其作用机制是靶向并抑制成纤维细胞生长因子受体家族中某些亚型的活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在调节细胞增殖、分化和迁移中起关键作用，当该通路的基因发生融合或重排等异常时，会导致信号持续激活，驱动肿瘤发生和发展。培米替尼通过高选择性地结合并抑制这些异常激活的成纤维细胞生长因子受体，阻断下游的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长并诱导其凋亡。

　　培米替尼适用于治疗既往接受过治疗的、伴有成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在使用前，必须通过检测确认肿瘤存在成纤维细胞生长因子受体2基因异常。其给药方式为每日一次口服，连续服药两周后停药一周，构成一个三周的治疗周期。关键临床试验数据显示，在经治的成纤维细胞生长因子受体2融合或重排阳性胆管癌患者中，培米替尼治疗取得了显著的客观缓解率，这意味着相当一部分患者的肿瘤出现了明确缩小，同时其中位无进展生存期也获得了具有临床意义的延长。一位对吉西他滨联合顺铂标准化疗无效的晚期胆管癌患者，通过基因检测发现了成纤维细胞生长因子受体2基因融合，随即开始接受培米替尼治疗。治疗数月后，影像学检查显示其肝内多发转移病灶明显缩小，伴随的黄疸和腹痛症状显著缓解，体力状况得到改善。与传统化疗相比，培米替尼作为靶向治疗，其作用机制精准，为存在特定驱动基因突变的患者提供了高效且耐受性相对更好的个体化治疗选择，开启了胆管癌精准医疗的新篇章。

　　总而言之，培米替尼作为首个获批用于胆管癌的靶向药物，通过精准抑制成纤维细胞生长因子受体2信号通路，成功将治疗从传统的组织学分型推进到了分子分型时代。它为伴有特定基因改变的晚期胆管癌患者提供了重要的后线治疗手段，显著改善了这部分患者的预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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