依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，其作用机制基于对补体系统关键成分C5的特异性抑制。补体系统是人体先天免疫的重要组成部分，在抵御病原微生物入侵、清除免疫复合物及凋亡细胞等方面发挥重要作用。然而，当该系统异常激活时，也可能导致组织损伤和多种疾病的发生。依库珠单抗通过与补体蛋白C5高亲和力结合，阻止其被C5转化酶裂解为C5a和C5b，从而抑制下游膜攻击复合物（MAC）的形成，减轻由补体过度活化引发的病理过程。

　　目前，依库珠单抗已被用于治疗若干与补体系统异常激活密切相关的罕见疾病。其中最为典型的是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。在PNH患者中，由于造血干细胞PIG-A基因突变，导致红细胞表面缺乏保护性糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白，使其对补体介导的溶血高度敏感。依库珠单抗可有效阻断补体级联反应，显著减少血管内溶血，改善贫血状态，降低输血需求，并提升患者生活质量。

　　此外，该药物亦被应用于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的治疗。aHUS是一种以微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤为特征的血栓性微血管病，主要由补体调节蛋白基因突变或自身抗体异常所致。依库珠单抗通过抑制C5裂解，可迅速控制疾病活动，防止肾功能进一步恶化，部分患者甚至可实现肾功能的部分恢复。

　　在临床使用过程中，依库珠单抗需通过静脉输注给药，通常采用初始密集给药后维持定期输注的方案。由于其作用机制涉及抑制补体介导的细菌清除能力，患者在接受治疗期间存在脑膜炎球菌感染风险增加的可能。因此，在开始治疗前推荐完成相关疫苗接种，并在治疗期间保持对感染征象的高度警惕。

　　尽管依库珠单抗在特定适应症中展现出明确疗效，但其应用仍需严格遵循临床指南，由具备相关经验的专科医师评估后实施。治疗过程中应密切监测血液学指标、肾功能及感染相关症状，以确保安全性和有效性。随着对补体通路研究的深入，未来或有更多靶向该系统的治疗策略出现，但依库珠单抗作为首个成功应用于临床的C5抑制剂，已为补体介导疾病的治疗提供了重要范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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