在血液系统恶性肿瘤的治疗中,造血干细胞移植是重要的根治手段之一,但这个过程伴随一定风险,其中肝窦阻塞综合征是一种可能危及生命的严重并发症。该病症主要由移植前的高强度化疗或放疗损伤肝脏血管内皮细胞引发,导致肝脏小血管堵塞、肝内血循环障碍,进而出现黄疸、腹水、肝肿大,甚至发展为多器官功能衰竭。面对这一棘手的并发症,去纤苷钠展现了其独特的治疗价值。去纤苷钠是一种从动物组织中提取的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐,其作用机制是多方面的。它能够保护血管内皮细胞免受化疗药物等的损伤,促进血管内皮修复,同时还能增强纤维蛋白溶解系统的活性,有助于溶解已形成的微血栓,并具有一定的抗炎和抗缺血作用。这些综合效应有助于恢复肝脏的正常血液供应,逆转病理过程。
去纤维钠专门用于治疗接受造血干细胞移植后发生的重症肝窦阻塞综合征,并伴有肾脏或肺功能异常的成年和儿童患者。其疗效得到了关键临床试验数据的支持。在一项重要的研究中,接受去纤苷钠治疗的患者,其在移植后第100天的生存率显著高于基于历史数据的预期,达到38%至45%,这对于一种死亡率曾极高的疾病而言是巨大的进步。在临床使用中,去纤苷钠需通过静脉输注给药,每6小时一次,持续用药至少14天,直至相关症状消退。治疗期间需密切监测患者的凝血功能和出血风险。虽然其最常见的不良反应包括低血压、腹泻、恶心等,但其带来的生存获益远超风险。
在去纤维钠问世前,针对重症肝窦阻塞综合征缺乏标准有效的药物治疗方案,主要依赖支持性治疗,效果有限,预后极差。去纤苷钠的出现首次为临床医生提供了有针对性的治疗武器。临床案例体现了其关键作用。一名患有急性白血病的年轻患者,在接受异基因造血干细胞移植后,不幸出现了典型的肝窦阻塞综合征,黄疸指数急剧升高,腹部迅速膨隆出现大量腹水,并出现肾功能损害。在及时开始去纤苷钠标准治疗后,患者的腹水逐渐减少,黄疸缓慢消退,肝肾功能指标得到改善,最终成功渡过了危险期,为后续康复和疾病治愈奠定了基础。这个案例凸显了去纤苷钠在挽救这类危重患者生命中的决定性意义。可以说,去纤苷钠已成为造血干细胞移植领域管理肝窦阻塞综合征的基石性药物,极大地改善了这部分患者的生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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