促甲状腺激素释放激素原本由下丘脑分泌，除了调控甲状腺功能外，在中枢神经系统中还具有广泛的神经调节作用，包括作为神经递质或神经调质影响胆碱能、单胺能等系统。脊髓小脑共济失调的病理机制复杂，涉及神经变性、传导异常等。他替瑞林(TALTIRELIN)是一种口服的促甲状腺激素释放激素类似物，被批准用于改善脊髓小脑性共济失调患者的共济失调症状，此类疾病属于一组以进行性运动协调障碍为主要特征的神经系统变性疾病，目前大多缺乏能够改变病程的根本性治疗方法。
他替瑞林的药理作用并非通过甲状腺轴实现，而是直接作用于中枢神经系统。它被认为能够模拟内源性促甲状腺激素释放激素的神经调节功能，通过激活特定的受体，可能增强神经传导、改善神经可塑性，并对神经元起到一定的保护或修复作用，从而在一定程度上缓解运动协调障碍。临床研究数据显示，与安慰剂相比，接受他替瑞林治疗的脊髓小脑共济失调患者，在共济失调症状评估量表评分上显示出具有统计学意义的改善，表明其在改善步态、姿势、言语和肢体协调等方面具有一定功效。
该药物为口服片剂，通常每日两次给药。其安全性总体良好，常见的不良反应主要与其药理作用相关，包括胃肠道症状如恶心、呕吐、食欲不振，以及头晕、嗜睡等神经系统症状。这些反应通常在治疗初期出现，多数会随时间减轻或消失。由于它不影响甲状腺激素水平，因此一般无需常规监测甲状腺功能。在治疗选择有限的脊髓小脑共济失调领域，他替瑞林是少数经临床试验证实能针对性改善症状的药物之一。与单纯的支持性康复治疗相比，它提供了一种药物干预的途径。然而，需要明确的是，它并非治愈性药物，其主要目标是缓解症状、改善患者的功能状态和生活质量。他替瑞林的应用代表了通过神经调节策略来应对神经退行性疾病症状的一种探索，为患者及其家庭提供了临床管理的辅助工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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