去纤维钠，也被称为去纤苷钠，是一种具有抗血栓、促纤溶、抗缺血和抗炎特性的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐，它最初在欧盟获批，随后在全球范围内被确立为治疗造血干细胞移植后发生的严重肝小静脉闭塞症，并伴有肾脏或肺部功能失调的标准药物。肝小静脉闭塞症是一种可能危及生命的并发症，由移植前大剂量放化疗损伤肝脏血管内皮细胞，引发凝血、炎症和纤维化，最终堵塞肝脏小静脉，导致肝功能衰竭、腹水、黄疸和多器官衰竭，历史上死亡率极高。

　　该药物的作用机制是多靶点且独特的。它通过保护血管内皮细胞免受损伤、恢复血栓调节蛋白的表达、抑制白细胞粘附、增强组织型纤溶酶原激活物的活性并降低其抑制物的水平，从而综合发挥抗血栓、抗炎和促进纤维蛋白溶解的作用，从多个病理环节阻断肝小静脉闭塞症的进展。它适用于成人和儿童患者在异基因或自体造血干细胞移植后发生的严重肝小静脉闭塞症。使用方法为静脉输注，每6小时一次，持续至少21天，或直至肝小静脉闭塞症症状缓解，具体取决于患者的临床反应。

　　在疗效方面，去纤维钠的确立基于多项历史对照研究和关键临床试验。数据显示，在确诊的严重肝小静脉闭塞症患者中，使用去纤维钠治疗组在移植后第100天的生存率显著高于历史对照组，完全缓解率也显示出优势。在肝小静脉闭塞症这一治疗选择极其有限、预后很差的疾病领域，去纤维钠的疗效是突破性的。相较于传统的支持治疗，如利尿、止痛、限水限钠等，去纤维钠是第一种能够针对性作用于疾病核心病理生理过程的药物。尽管其价格昂贵，且存在出血等潜在风险，但在严密监控下，其带来的生存获益是明确的。

　　因此，去纤维钠在造血干细胞移植领域扮演了至关重要的角色，它改变了严重肝小静脉闭塞症几乎等同于死亡判决的残酷现实，为这部分最脆弱的患者群体提供了生的希望。它的应用是移植医学支持治疗的重要进步，强调了内皮细胞保护在管理移植相关并发症中的核心地位。随着临床经验的积累，其应用规范和安全性管理也日趋完善，继续守护着患者的生命之门。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 去纤维钠 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn