阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于慢性肝病相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂，于2020年7月在中国上市，填补了国内该领域的用药空白。该药物主要适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，通过刺激巨核细胞增殖和分化，促进血小板生成，快速提升血小板计数，降低手术出血风险。阿伐曲泊帕为口服给药，应与食物同服，每天一次、连续口服5天，在择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用，根据患者的血小板计数选择推荐剂量，为患者提供了便捷、安全的治疗方案。

　　阿伐曲泊帕的治疗机制基于其对血小板生成素受体的激动作用，通过与TPO受体的跨膜结构域结合，激活JAK-STAT信号通路，刺激巨核细胞增殖、分化和成熟，促进血小板生成。与内源性TPO不同，阿伐曲泊帕具有独特的分子结构，不与内源性TPO竞争结合位点，因此不会产生中和抗体，可长期使用。临床研究显示，在慢性肝病患者中，阿伐曲泊帕治疗5天后，血小板计数可显著提升，满足手术安全要求，显著降低择期手术患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。两项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究（ADAPT-1、ADAPT-2）证实了阿伐曲泊帕的疗效和安全性，为慢性肝病相关血小板减少症患者提供了新的治疗选择。

　　阿伐曲泊帕的常见不良反应包括发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳、外周性水肿等，这些不良反应多为轻度至中度，可通过对症治疗得到有效控制。需要注意的是，阿伐曲泊帕可能增加血栓栓塞风险，因此用药期间患者若出现血栓栓塞的症状和体征，应立即治疗。此外，孕妇使用本品可能会对胎儿造成伤害，应避免服用；哺乳期妇女在治疗期间和最后一剂用药后至少2周内不推荐母乳喂养。与传统的血小板输注相比，阿伐曲泊帕具有使用方便、可预测性强、无输血相关风险等优势，为慢性肝病患者的手术治疗提供了新的保障。

　　阿伐曲泊帕的上市为慢性肝病相关血小板减少症患者带来了革命性的治疗变革，其口服给药方式和良好的安全性使其成为临床实践中的重要选择。随着临床应用的不断深入，阿伐曲泊帕有望在肿瘤化疗所致血小板减少症、慢性免疫性血小板减少症等领域发挥更广泛的作用，为更多患者带来治疗获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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