艾曲泊帕作为全球首个口服小分子非肽类TPO受体激动剂，自2008年上市以来已在全球100多个国家获批，2017年12月在中国正式上市，商品名为"瑞弗兰"。该药物主要用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP），2020年纳入医保乙类目录，显著减轻了患者的经济负担。艾曲波帕通过激活血小板生成素受体（TPO-R），刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，有效率达59%-88%，起效时间仅需1-2周。中国ITP指南（2020年版）将其推荐为成人患者二线治疗（A级推荐，Ia级证据），也是目前国内唯一用于儿童慢性ITP的TPO-RA药物。

　　在重型再生障碍性贫血（SAA）治疗领域，艾曲波帕同样展现出卓越疗效。对于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的患者，艾曲波帕可减少出血风险并改善生活质量。临床研究显示，在成人慢性ITP患者中，艾曲波帕的总缓解率达到83.3%，完全缓解率为73.1%。对于难治性ITP患者，艾曲波帕的疗效尤为显著，部分患者在治疗后血小板计数显著提高。在再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕的单药治疗有效率为40%-50%，联合免疫抑制治疗可显著提高疗效。

　　艾曲泊帕的用法用量需根据患者具体情况调整。成人初始剂量通常为50mg/日，东亚/东南亚人种患者或有肝功能损害的患者需调整为25mg/日，最大剂量建议不超过75mg/日。儿童患者初始剂量为25mg/日，需根据体重调整。药物应在空腹状态下服用，即在饭前1小时或饭后2小时服用，避免与含钙、铁、镁、铝等金属离子的药物或补充剂同时服用。治疗期间需密切监测肝功能和血小板计数变化，定期检查血常规指标。

　　与现有治疗药物相比，艾曲泊帕具有显著优势。其为口服给药，患者依从性高，且不与内源性TPO竞争受体，二者可能协同作用提升血小板计数。长期研究（EXTEND）显示，艾曲波帕的安全性与安慰剂相当，常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、转氨酶升高、乏力、皮疹等，多为轻度至中度，可控可管理。需要特别注意的是，艾曲波帕可能引起肝毒性和血栓形成风险，需定期监测相关指标。对于有肝功能不全的患者，需调整剂量，Child-Pugh C级患者禁用。

　　艾曲波帕的出现为血小板减少症患者带来了新的治疗选择，其口服给药方式、良好的安全性和显著的疗效使其成为该领域的标杆药物。随着临床经验的积累和适应症的不断拓展，艾曲波帕将继续在血液系统疾病治疗中发挥重要作用，为更多患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/瑞弗兰(Eltrombopag)为慢性ITP患者重建血小板生产的稳定节拍

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