尼达尼布作为一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂,通过同时抑制血小板衍生生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体和血管内皮生长因子受体等多个关键信号通路,被批准用于治疗特发性肺纤维化以及某些特定类型的进行性纤维化间质性肺疾病,其核心作用在于减缓患者肺功能下降的速率,从而延缓疾病进展。特发性肺纤维化是一种病因未明、慢性进行性、纤维化性的间质性肺疾病,预后较差,尼达尼布的出现为此类患者提供了重要的治疗选择。
其治疗原理直接针对肺纤维化形成的核心环节——成纤维细胞的增殖、迁移和转化。在纤维化过程中,上述生长因子信号通路被异常激活,驱动成纤维细胞活化为分泌大量细胞外基质的肌成纤维细胞,导致正常肺组织被瘢痕组织取代。尼达尼布通过竞争性结合这些受体酪氨酸激酶的ATP结合口袋,阻断其下游信号传导,从而抑制成纤维细胞的增殖和迁移,减少胶原蛋白等细胞外基质的沉积。它适用于特发性肺纤维化患者,也被证实对系统性硬化病相关间质性肺病等具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病有效。标准剂量为每日两次,随餐服用。
在减缓肺功能衰退方面,尼达尼布展现出明确的疗效。关键临床试验数据显示,与安慰剂相比,接受尼达尼布治疗的特发性肺纤维化患者,其用力肺活量年下降率减少了约50%。这意味着尼达尼布能够显著延缓肺功能的恶化速度。在临床实际应用中,它也与吡非尼酮(另一种抗纤维化药物)一同成为特发性肺纤维化的标准治疗药物。与吡非尼酮相比,两者作用机制不同,尼达尼布更侧重于抑制导致纤维化的生长因子信号通路。最常见的不良反应是胃肠道反应,主要为腹泻,发生率较高,但多数可通过调整饮食、对症治疗或暂时降低剂量得以管理,其他包括恶心、呕吐和肝功能异常。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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