马瓦卡坦（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白变构抑制剂，在症状性梗阻性肥厚型心肌病治疗中展现出革命性突破，其通过选择性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的过度相互作用，从分子水平上改善心肌过度收缩和舒张功能障碍，显著减轻左心室流出道梗阻，改善患者症状、运动耐量和生活质量，为这类传统治疗选择有限的遗传性心脏病患者提供了新的治疗选择。该药物于2022年在美国获批用于治疗纽约心功能分级II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者，标志着肥厚型心肌病治疗进入了靶向治疗新时代。玛伐凯泰的研发基于对肥厚型心肌病发病机制的深入研究，约30%-60%的肥厚型心肌病患者存在心肌肌小节蛋白基因突变，导致肌球蛋白与肌动蛋白相互作用异常增强，心肌过度收缩和能量代谢异常，而玛伐凯泰通过变构抑制肌球蛋白，能够有效纠正这一分子异常。

　　在适用症状方面，马瓦卡坦专门针对症状性梗阻性肥厚型心肌病患者，这类患者通常表现为呼吸困难、胸痛、心悸、晕厥或先兆晕厥，且静息或激发状态下左心室流出道压力阶差≥50 mmHg。使用方法为每日一次口服，起始剂量为5毫克，根据左心室射血分数和左心室流出道压力阶差每4周调整一次剂量，最大剂量为15毫克。治疗前需进行超声心动图、心电图、基因检测等全面评估，治疗期间需严格监测左心室射血分数，避免过度抑制导致心力衰竭。临床研究显示，玛伐凯泰治疗30周时，约37%的患者达到主要终点（峰值摄氧量增加≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善≥1级），显著优于安慰剂组的17%。

　　从功能药效来看，马瓦卡坦在肥厚型心肌病治疗中具有开创性意义。与传统治疗（如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、丙吡胺等）相比，玛伐凯泰直接针对疾病的核心分子机制，从根本上改善心肌功能异常，而传统药物主要通过减轻症状、降低心率等方式间接发挥作用。与室间隔心肌切除术相比，玛伐凯泰为非侵入性治疗，避免了手术风险和并发症。关键临床试验EXPLORER-HCM研究数据显示，玛伐凯泰治疗显著改善了患者运动耐量、NYHA心功能分级、生活质量评分，同时降低了左心室流出道压力阶差和NT-proBNP水平。长期随访研究显示，持续治疗可维持疗效，且安全性良好。

　　与其他肥厚型心肌病治疗药物相比，玛伐凯泰具有独特优势。与传统药物治疗相比，玛伐凯泰作用机制更直接，疗效更显著；与室间隔减容治疗相比，玛伐凯泰为非侵入性，患者接受度更高。不过，玛伐凯泰也有其局限性，如价格昂贵，需长期用药，且对左心室射血分数的监测要求严格，需在专业医生指导下使用。总体而言，玛伐凯泰的上市为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，标志着肥厚型心肌病治疗进入了精准靶向时代，为这类遗传性心脏病患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 马瓦卡坦 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/