司拉德帕是一种首创的、口服、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，其研发精准地针对了原发性胆汁性胆管炎疾病进展的核心驱动因素——胆汁淤积、炎症和瘙痒。在PBC的治疗中，尽管熊去氧胆酸作为一线疗法广泛应用，但仍有约40%的患者对其反应不足，面临疾病进展和顽固性瘙痒的困扰。司拉德帕的出现，通过激活在肝脏和胆管细胞中高表达的PPARδ核受体，从上游多通路调控疾病进程：它能抑制胆汁酸的合成（通过下调限速酶CYP7A1）、促进肝内胆汁酸的代谢和清除、并发挥强效的抗炎和抗纤维化作用。这种综合性的作用机制，使其不仅能有效降低反映胆汁淤积和肝损伤的关键生物标志物碱性磷酸酶，更能显著改善困扰患者的瘙痒症状，为对UDCA反应不佳或不耐受的PBC成人患者提供了一个全新且全面的二线治疗选择。

　　司拉德帕的疗效在关键III期临床试验中得到了充分验证。研究招募了对UDCA反应不足或不能耐受的PBC患者。结果显示，与安慰剂相比，每日一次口服司拉德帕治疗达到了主要复合终点：在治疗第12个月时，显著更高比例的患者实现了ALP和总胆红素水平的生化应答。具体而言，司拉德帕组有高达61.7%的患者达到主要终点，而安慰剂组仅为20.0%。更重要的是，司拉德帕在缓解瘙痒方面表现出显著优势，患者的瘙痒数字评分量表评分从基线开始显著且持续地下降。此外，研究也观察到其良好的耐受性和对肝脏合成功能指标的积极影响。

　　基于这些积极数据，司拉德帕已获批用于治疗对UDCA反应不足或不能耐受的无肝硬化或代偿期肝硬化成人原发性胆汁性胆管炎患者。标准推荐剂量为每日一次口服5mg，可与食物同服。治疗应由肝病专科医生启动，并在治疗前及治疗期间定期监测肝功能、ALP、胆红素及瘙痒评分，以评估疗效和安全性。

　　在安全性方面，司拉德帕在临床试验中表现出良好的耐受性。最常见的不良反应（发生率≥5%）包括腹痛、恶心、腹泻、便秘和皮疹，大多为轻至中度。由于其作用机制涉及脂质代谢调节，治疗期间可能出现高密度脂蛋白胆固醇水平升高，这被认为是其药理作用的一部分，通常无需特殊处理。与所有新药一样，其长期安全性仍在持续监测中，但现有数据未发现此前同类药物曾报道的横纹肌溶解风险。总体而言，其获益-风险特征对于目标患者群体是正向的。

　　司拉德帕的获批是PBC治疗领域的一个重要里程碑。它不仅为UDCA治疗不达标或不能耐受的患者提供了一个高效且耐受性良好的口服治疗方案，更重要的是，它首次在一种药物中同时实现了对PBC疾病活动度（ALP降低）和核心症状（瘙痒缓解）的双重显著改善，直接回应了临床上最迫切的未满足需求。其作用机制的创新性也为未来肝脏胆汁淤积性和炎症性疾病的治疗提供了新的思路和靶点。司拉德帕正迅速成为PBC标准治疗路径中不可或缺的一部分，为改善患者长期预后和生活质量带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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