帕利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体注射液，专门用于预防由呼吸道合胞病毒感染引起的需要住院治疗的严重下呼吸道疾病，其适用对象为在首个呼吸道合胞病毒流行季节面临高危风险的婴儿和儿童。该药物并非通过激活婴儿自身免疫系统来起作用的疫苗，而是通 ...
长期以来，BRAF V600突变在黑色素瘤等多种癌症中被识别为关键驱动因子，但其蛋白质结构缺乏明显的药物结合口袋，使其被冠以“不可成药”的标签。晚期黑色素瘤患者的治疗曾长期依赖疗效有限的化疗与免疫刺激剂，预后黯淡。 维罗非尼 （Vemurafenib）的研 ...
瑞普替尼 是一种口服的下一代原肌球蛋白受体激酶抑制剂，专门设计用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，特别是那些既往接受过原肌球蛋白受体激酶抑制剂治疗且出现进展的患者。该药物具有紧凑的三维大环 ...
在骨髓增殖性肿瘤，特别是原发性血小板增多症和真性红细胞增多症的治疗中，核心目标之一是安全降低并稳定异常升高的血小板计数，以预防血栓或出血事件。当一线治疗（如羟基脲）不耐受或失效时，临床需要机制迥异的替代药物。 阿那格雷 （Anagrelide）正 ...
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的临床管理，曾长期陷于一种困境：医生能清晰诊断、理解其从脂肪变性向肝硬化和肝癌演进的病理过程，却缺乏任何被批准用于直接干预这一过程的药物。数十年来，生活方式干预是唯一基础，而无数药物研发折戟沉沙。 瑞司美替罗 ...
其区别于多数可逆性激酶抑制剂的根本特性，在于形成不可逆的共价键结合。 福巴替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂，其分子结构中包含一个反应性基团，能够与FGFR激酶结构域ATP结合口袋中保守的半胱氨酸残基形成永久性的共价连接。这种作 ...
当传统细胞毒化疗及靶向治疗在某些侵袭性肿瘤中遭遇瓶颈时，表观遗传调控异常作为一个关键的致癌机制，为药物研发提供了新的方向。在部分滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤中，EZH2基因的功能获得性突变或过表达，会异常催化组蛋白H3K27的三甲基化，进而沉默一系 ...
在骨髓纤维化的靶向治疗中，临床决策常因伴随的血小板减少症而变得复杂。第一代JAK抑制剂虽能有效缩小脾脏和改善症状，但往往导致骨髓抑制，尤其可能加剧已有的血小板减少，使得许多中高危且伴有严重血小板减少（如血小板计数lt;50×10/L）的患者无法起 ...
当晚期甲状腺髓样癌面临诊断延迟与治疗手段匮乏的双重困境时，一种能同时干预多个关键致癌通路的药物便显示出其战略价值。这种肿瘤因RET基因突变驱动，且生长高度依赖血管生成，而传统化疗效果微弱。临床亟需一种能从上游驱动基因和下游营养供应两个层面 ...
原发性胆汁性胆管炎的治疗目标已从单一的生化指标改善，演进为对症状控制与疾病进展延缓的双重追求。尽管熊去氧胆酸是基石药物，但约40%的患者应答不佳，仍面临瘙痒困扰与疾病进展风险。临床需要一种能同步解决胆汁淤积、炎症反应并可能改善代谢并发症的 ...
利特昔替尼 是一种口服的、高选择性的Janus激酶3和酪氨酸激酶表达于肝细胞癌家族激酶双重抑制剂，用于治疗重度斑秃的成人和青少年患者。该药物通过抑制与炎症和毛囊免疫攻击相关的关键信号通路，从而调节异常的免疫反应，为毛囊再生创造有利的局部环境 ...
菲达替尼 是一种口服的Janus激酶2选择性抑制剂，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成人患者。该药物通过抑制Janus激酶2信号通路，这一通路在骨髓纤维化的发病机制中常常被异常激活，从而发挥其治疗作用。它能有效缩小肿大的脾脏体积，改 ...
帕利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，用于预防婴幼儿因呼吸道合胞病毒感染引起的严重下呼吸道疾病。该药物通过肌肉注射给药，其作用机制是直接与呼吸道合胞病毒表面的F蛋白结合，从而阻止病毒进入宿主细胞，相当于为高危婴幼儿提供直接的、被动的免疫保 ...
阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，属于免疫检查点抑制剂类药物，已获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗，以及用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的转移性默克尔细胞癌。该药物作为一种人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞或免疫细胞 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种静脉注射用纳米颗粒制剂，用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。该制剂利用人血白蛋白作为载体，包裹雷帕霉素靶蛋白抑制剂西罗莫司，其独特之处在于能够通过与肿瘤细胞过度表达的 ...
盐酸依特卡肽 是一种新型的拟钙剂，作为注射剂用于治疗正接受血液透析的慢性肾脏病成人患者的继发性甲状旁腺功能亢进。这款药物是一种合成的、长效的肽类化合物，通过持续激活甲状旁腺上的钙敏感受体，模拟高钙血症信号，从而抑制甲状旁腺激素的过度分 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一款口服的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2选择性抑制剂，已获批用于治疗接受过至少两种系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿科患者。该药物通过抑制ROCK2这一关键信号分子，调节免疫应答的平衡，它能够减少促炎性辅助T细 ...
伊纳沃利昔布 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，与内分泌治疗联合，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带PIK3CA突变、且在内分泌为基础的治疗后出现进展的晚期或转移性乳腺癌成人患者。该药物通过高选择性抑制PI3Kα亚型， ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、不符合强化诱导化疗条件的75岁及以上或患有特定合并症的急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制刺猬信号通路，干扰白血病干细胞的自我更新和存活，而白血病干细胞 ...
武特里西兰 是一种采用RNA干扰技术的皮下注射药物，每三个月给药一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的成人患者。该药物利用双链小干扰RNA，通过RNA干扰机制，高度特异性地沉默肝脏中转甲状腺素蛋白信使RNA的表达，从而从源头 ...
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