在皮肤恶性肿瘤中，基底细胞癌（BCC）虽多为惰性生长，但部分病例可发展为局部晚期或转移性病变，尤其当肿瘤侵犯重要结构、多次复发或患者无法耐受手术时，传统治疗手段往往束手无策。维莫德吉（Vismodegib）的问世，首次将分子靶向理念引入这一领域，通 ...
在慢性肾脏病（CKD）相关贫血的治疗领域，传统促红细胞生成素（ESA）注射疗法虽有效，但存在给药不便、心血管风险等局限。达普司他（Daprodustat，商品名包括Jesduvroq、Duvroq等）作为口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类药物的代表，通过 ...
达普司他 是一种新型口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，于2020年6月在日本首次获批上市，2023年2月获得美国FDA批准，用于治疗接受透析至少4个月的成人慢性肾病相关贫血。该药物通过创新机制模拟人体在低氧环境下的生理反应，为慢性肾病贫血患者提供 ...
骨髓纤维化是一种慢性、进行性的骨髓增殖性肿瘤，其特征为骨髓纤维组织异常增生、脾脏显著肿大，并伴随全身性炎症反应和严重贫血。长期以来，JAK抑制剂虽能缓解脾大和全身症状，却常因加重贫血而限制使用，使患者陷入“控症”与“保血”的两难境地。莫洛 ...
奎扎替尼 是一种强效且具有选择性的FLT3抑制剂，于2023年7月获得美国FDA批准，用于治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病成人患者。该药物通过与标准阿糖胞苷和蒽环类诱导治疗联合使用，以及作为巩固化疗后的维持单药治疗，显著改变了FLT3突 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一种选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，于2021年获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病患者。该药物通过创新机制调节免疫应答，为传统治疗失败的患者提 ...
膀胱过度活动症（OAB）是一种以尿急、频尿和急迫性尿失禁为主要表现的常见泌尿系统功能障碍，影响全球数亿成年人的生活质量。患者常因突如其来的强烈尿意而焦虑不安，甚至限制社交与日常活动。传统治疗多依赖抗胆碱能药物，但这类药物因作用广泛，常引发 ...
更年期并非疾病，却是数亿女性生命历程中一段充满生理挑战的过渡期。其中，血管舒缩症状（如潮热、盗汗）最为普遍且扰人，严重者可影响睡眠、情绪乃至日常功能。长期以来，激素替代疗法（HRT）是主要应对手段，但其潜在风险——包括血栓、乳腺病变及心血 ...
特泊替尼于2021年2月获得美国FDA加速批准，2023年12月在中国正式批准上市，2024年11月纳入国家医保目录，它是一种口服的间充质-上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物的上市填 ...
在儿童神经系统疾病中，Dravet综合征是一种起病早、发作频繁且对常规抗癫痫药物反应极差的严重癫痫性脑病。患儿常在婴儿期出现热性惊厥，并迅速进展为多种类型癫痫发作，伴随发育迟缓与认知障碍，给家庭和社会带来沉重负担。长期以来，临床缺乏有效干预 ...
在免疫功能低下人群中，巨细胞病毒（CMV）视网膜炎曾是导致失明的“无声推手”。这种由病毒侵袭视网膜引发的严重感染，不仅快速破坏视力，更常伴随反复复发，使患者陷入“治疗-复发-再治疗”的恶性循环。传统全身抗病毒疗法虽能暂时控制病情，却因药物渗 ...
瑞普替尼是一种新一代酪氨酸激酶抑制剂，于2023年11月获得美国FDA批准，2024年5月在中国获批上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物作为全球首个新一代ROS1/TRK-TKI，其创新结构设计旨在提升临床获益的持久性，特别是对 ...
替沃扎尼 是一种口服选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，于2021年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过至少两种全身治疗后复发或难治性晚期肾细胞癌成人患者。该药物通过高选择性抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的活性，精 ...
在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）这一全球发病率快速上升的慢性肝病领域，长期缺乏经批准的有效治疗药物。瑞司美替罗（Resmetirom，商品名Rezdiffra）的获批，打破了这一僵局。作为首个靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的口服药物，它通过独特的代谢重编程机 ...
在血液肿瘤的治疗版图中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）长期被视作“沉默的挑战者”——这类侵袭性恶性肿瘤因其高度异质性、治疗反应差及高复发率，使患者面临生存困境。传统化疗虽能短暂控制病情，却常因毒性过大导致患者生活质量骤降，且复发后缺乏有效手段 ...
维贝格龙 （Vibegron）是一种口服小分子β3肾上腺素能受体激动剂，于2020年12月23日获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急、尿频的膀胱过度活动症（OAB）成人患者。2024年12月，FDA进一步批准其用于接受良性前列腺增生（ ...
在抗生素广泛使用的时代，一种悄然蔓延的肠道感染正成为全球医疗系统的隐性挑战——艰难梭菌感染（CDI）。这种由艰难梭菌引发的腹泻疾病，常因抗生素滥用导致肠道微生态失衡而发生，复发率高企不下，严重威胁患者康复进程。传统治疗手段如甲硝唑或万古霉 ...
在肿瘤分子分型的深度探索中，RET融合阳性肿瘤曾长期被归类为“难治性”范畴。这种由染色体易位引发的基因异常，在非小细胞肺癌等恶性肿瘤中虽占比不足1%，却驱动着肿瘤的快速进展与早期耐药。瑞维美尼（revumenib）的出现，为这一特殊患者群体提供了突 ...
艾乐替尼（Alectinib）是一种口服第二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，于2015年12月11日首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2017年11月6日，FDA进一步批准艾乐替尼作为ALK阳性患者的一线治疗药 ...
在实体瘤治疗领域，小细胞肺癌因其高度侵袭性、早期转移倾向及对传统疗法迅速产生耐药的特性，长期被视为最难攻克的恶性肿瘤之一。近年来，一种名为塔拉妥单抗（Tarlatamab）的新型双特异性抗体药物，正以独特的分子设计和显著的临床信号，为这一沉寂已 ...
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