KRAS基因是调控细胞生长的关键信号开关。当它在第12号密码子发生特定突变（甘氨酸被半胱氨酸替代，即G12C）时，会导致蛋白持续处于“开启”状态，驱动癌细胞无限增殖。为什么难治？传统上，KRAS蛋白表面光滑，缺乏小分子药物的明确结合位点，因此数十年 ...
莫博替尼 是一种专门靶向EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的口服小分子TKI。其设计核心在于克服exon20ins突变带来的激酶域构象紧缩难题。EGFR exon20ins突变约占所有NSCLC的2%、EGFR突变的4%~12%。由于20号外显子插入导致激酶域C-螺旋向内推移，使 ...
对于AML患者，尤其是不适合强化疗的人群，感染和持续骨髓抑制一直是治疗过程中非常现实的挑战。很多时候，患者并不是因为白血病本身进展而中断治疗，而是因为长期中性粒细胞减少带来的感染风险，影响了后续治疗连续性。所以在临床上，我们也会关注患者血 ...
胆管癌是起源于胆管上皮细胞的高度恶性肿瘤，按发病部位可分为肝内、肝门部及远端胆管癌三类。近年来全球发病率持续上升，因早期症状隐匿，多数患者确诊时已达晚期，失去手术根治机会，5年生存率不足10%。传统化疗（吉西他滨联合顺铂）疗效有限，中位生 ...
普拉替尼 由是一种针对特定基因变异的精准靶向药物，它适用于经FDA批准检测确诊的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者，能有效抑制肿瘤生长。同时，对于12岁及以上需全身治疗，且放射性碘治疗无效（若适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者， ...
在肿瘤精准治疗时代，RET基因异常曾是一类难治靶点。 塞普替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌以及RET突变阳性甲状腺髓样癌患者带来了真正意义上的靶向治疗选择。RET（Rearranged during Transfection）是一种受体酪氨酸激酶，正常情况 ...
恩西地平 是一款高选择性口服IDH2突变酶抑制剂，专为IDH2基因突变阳性急性髓系白血病精准研发。药物可特异性结合突变型IDH2蛋白，强效抑制异常酶活性，快速降低体内致癌代谢物2-羟基戊二酸浓度，逆转细胞异常分化阻滞状态；区别于传统化疗“杀灭癌细胞 ...
奥匹卡朋 是一种外周选择性、可逆性儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂。通过抑制COMT酶活性，减少左旋多巴在外周的代谢，从而延长其作用时间并增强疗效。作为辅助治疗，与左旋多巴/卡比多巴联用，可改善帕金森病(PD)患者的“关期”发作，增加“开期”时 ...
塔拉妥单抗 （Tarlatamab）作为一种DLL3×CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），为复发小细胞肺癌（SCLC）带来了突破性的治疗方案。在此基础上，新一代的三特异性抗体和四特异性抗体正在并将T细胞衔接器的设计推向更高维度——一个抗体分子同时结合2个、3个 ...
卡那单抗 是抗IL-1β单克隆抗体，用于多种周期性发热综合征（CAPS、TRAPS、HIDS/MKD、FMF）、活动性斯蒂尔病及成人痛风发作。皮下注射，给药间隔依病种为4周或8周。主要风险包括严重感染、结核再激活及巨噬细胞活化综合征，治疗期间禁止接种活疫苗。白 ...
类风湿关节炎是一种慢性免疫介导的炎症性疾病，可造成显著的躯体、心理与社会负担，自身抗体阳性的侵蚀性患者还易出现治疗抵抗，因此基于风险分层的类风湿关节炎预防干预成为研究热点。抗瓜氨酸化蛋白抗体（ACPA）阳性伴炎性关节痛的人群是类风湿关节炎 ...
胰腺癌被称为“癌王”，超过80%的患者确诊时已无法手术，五年生存率仅13%。更令人绝望的是，超过90%的胰腺癌由KRAS基因突变驱动，而KRAS蛋白长期被科学界公认为“不可成药”的靶点。 RMC-6236 的研发初衷便是为了尝试突破这个难题。RMC-6236（通用名Dara ...
替索单抗 （TV）用于复发宫颈癌二线治疗今年已经进入了NCCN指南，近日发布了研究结果。复发宫颈癌的二线治疗没有标准方案，都是单药治疗，近年大多数复发宫颈癌新药获得推荐都是凭借II期单臂临床试验，但II期成功，III期失败的药物不在少数。替索单抗的 ...
阿考米迪 是口服处方药物，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）引发的心脏病变。本品通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR），降低心血管相关住院与死亡风险，同时改善患者生活质量。作用机制：药物结合于转甲状腺素蛋白的甲状腺 ...
贝达奎林 是一种新型的抗结核药物，于2012年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。它是近40年来首个针对耐药结核病的新药，属于二芳基喹啉类化合物，通过抑制结核分枝杆菌的ATP合成酶来发挥杀菌作用。在全球公共卫生领域，结核病（TB）一直是一个 ...
Inluriyo 是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素 ...
伊那利塞 是一款针对PIK3CA突变的靶向药，在INAVO120研究中，对于PIK3CA突变患者，伊那利塞+氟维司群+CDK4/6抑制剂的三药联合方案，相比传统氟维司群+CDK4/6抑制剂方案，显著延长了无进展生存期（7个月提升至17.2个月），获益超双倍！使用伊那利塞的必 ...
依氟鸟氨酸 (iwilfin)是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤(HRNB)患者复发风险，适用于对前期多药多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少达到部分缓解的成人和儿科患者。依氟鸟氨酸于2023年在美国首次获批，作为维持治疗药物，需长期口 ...
胆管癌是胆道癌中的一种。在胆管癌患者中，约14%的肝内胆管癌可观察到FGFR2基因融合或重排，而肝内胆管癌占胆道癌的15-30%。FGFR遗传异常，如基因融合，与癌细胞的增殖、存活和转移以及肿瘤血管生成和耐药性密切相关。由于FGFR中的这些基因畸变已在胆道 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道壁间充质组织的罕见恶性肿瘤，主要发生在胃和小肠，偶见于食道或大肠。虽然其发病率较低（日本每年约1500-2500例），但由于其易复发和转移的特性，治疗选择有限，尤其是对于化疗或靶向治疗失败的患者，长期以来存 ...
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