尿路上皮癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，其中膀胱癌占比最高，发病隐匿且易复发转移，尤其晚期患者面临治疗手段有限、预后不佳的困境。今天，我们就来系统科普一款针对晚期尿路上皮癌的精准靶向新药——恩诺单抗（Padcev），从疾病现状、作用靶点到药物 ...
恩诺单抗 （Padcev）是一种用于治疗膀胱癌（尿路上皮癌）的抗体偶联药物（ADC）。2023年7月获欧盟批准。该药是靶向Nectin-4的ADC药物，为晚期尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择，显著改善了生存期。联合疗法（一线治疗）：与帕博利珠单抗（K药）联合， ...
儿童急性白血病走常规化疗方案，能拿到一定的治疗效果，但是复发或者难治型的患者，预后情况还是不好，而且大部分患者都没有查出可以用药靶向治疗的突变，现有的广谱治疗办法选择也很少。研究结果表明，XPO1核输出蛋白如果表达量过高，会让肿瘤抑制蛋白 ...
塞利尼索 （selinexor）是用于治疗多发性骨髓瘤的重要靶向药物，为复发或难治型患者提供了关键治疗选择。准确掌握它的使用规范、作用原理、临床获益与潜在风险，对保障治疗效果与用药安全至关重要，下面我们就一起来全面了解这款药物的核心知识。塞利尼 ...
阿那白滞素 是一种重组非糖基化人源IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra），通过竞争性抑制IL-1α和IL-1β与IL1RI受体结合阻断其生物活性，用于治疗类风湿性关节炎（RA）、冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）及新生儿多系统炎性疾病（NOMID），由美国安进公司研发，200 ...
KRAS是人类发现的第一个被克隆和鉴定的致癌基因。1982年，科学家在人类肿瘤中鉴定出它，以为是攻克癌症的钥匙。结果这把锁一摆就是40年。问题出在蛋白结构上。大多数靶向药的靶点，像EGFR、ALK，蛋白表面有明显的口袋，小分子钻进去就能阻断功能。但KRAS ...
骨髓纤维化（MF）是造血干细胞异常克隆引发的骨髓增殖性肿瘤（MPN），其核心致病机制与JAK2、CALR或MPL驱动基因突变介导的JAK/STAT通路异常活化密切相关，少数“三阴性”患者缺失上述驱动基因突变，疾病异质性显著。临床中MF可分为骨髓增殖性MF与细胞减 ...
溃疡性结肠炎(UC)为一种累及结肠黏膜的慢性复发性炎症性疾病，目前尚无方法可将其完全治愈，但可通过药物控制炎症使部分患者持续缓解。近年来，UC治疗药物的研发逐渐转向生物制剂，已有多种Janus激酶(JAK)抑制剂获批用于UC治疗。JAK为一类酪氨酸激酶，可 ...
贝组替凡 (维利瑞、Belzutifan)是HIF-2α抑制剂，用于VHL病相关肿瘤。在用药的过程中出现3级贫血需暂停、4级复发则停药；3级症状性缺氧需减量，4级永久停药。有胚胎-胎儿毒性，妊娠期禁用，有生育能力女性治疗期间及停药1周内需高效避孕。中枢神经系统 ...
在慢性髓系白血病（CML）治疗领域，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，彻底改变了慢粒患者的生存命运，让曾经的“绝症”变成了可长期管理的慢性病。但多年来，耐药、突变、药物不耐受三座大山，始终困扰着无数患者。尤其是T315I突变，曾是慢粒治疗的“硬骨 ...
库欣综合征是由长期暴露于高皮质醇引起的罕见但严重的内分泌疾病，常见病因包括垂体腺瘤（库欣病）、肾上腺腺瘤或异位ACTH综合征。对于库欣综合征或其他高皮质醇状态的患者来说，“皮质醇终于降下来了”往往是一个极具分量的时刻。磷酸盐奥司他丁片（Osi ...
感染是我们日常生活中常见的健康问题之一。特定敏感菌株所致的感染是经常出现的疾病之一，而复方新诺明注射液(Bactrim)则是治疗这类感染的一种常用药物。含有雪白净的复方新诺明注射液在治愈感染方面表现出色，特别是上呼吸道感染和泌尿感染。 雪白 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的常染色体隐性遗传性肝病，主要发生在儿童群体中。PFIC患者由于基因突变导致胆汁排泄障碍，胆汁酸在肝细胞内积聚并进入血液循环，引发严重的临床症状，包括黄疸、生长缓慢以及极其顽固的瘙痒。 奥维 ...
立他司特是一种淋巴细胞功能关联抗原-1（LFA-1）拮抗剂，作用机制为抗炎，2016年在美国获批上市，是继环孢素后第二个获批的干眼症抗炎药。目前，我国已有2家企业的立他司特滴眼液仿制药获批上市（化药3类）。仿制立他司特滴眼液需开展临床，近两年已有多 ...
莫格利珠单抗 （Mogamulizumab）是一种趋化因子受体4（CCR4）拮抗剂，是一种在中国仓鼠卵巢（CHO）细胞系中表达产生，经系列色谱层析、病毒灭活、过滤等工艺精制纯化而成的一种人源化、去岩藻糖基化的IgG1κ型单克隆抗体。莫格利珠单抗有两条重链（γ1 ...
对于许多正在与癌痛或慢性疼痛抗争的患者来说，阿片类止痛药（如吗啡、芬太尼等）是维持生活质量的关键支撑。然而，这类强效镇痛药能有效缓解疼痛，却也带来一个棘手的副作用——阿片类药物引起的便秘（Opioid-Induced Constipation,OIC）。据研究统计， ...
IgA肾病（IgAN，又称贝格尔病），从发病机制来看，IgA肾病核心特征为肾小球系膜区出现血清免疫球蛋白A（IgA）弥漫性沉积，临床分为原发性与继发性两类。原发性IgA肾病由肾脏免疫机制异常引发，是临床主流类型；继发性IgA肾病多由过敏、紫癜性肾炎、狼疮 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是中国最常见的非霍奇金淋巴瘤亚型，占比40.8%。2019年数据显示，中国新发病例约9.2万例，死亡4.4万例，现患病例41万例。尽管一线免疫化疗有效，仍有30%~50%的患者进展为复发/难治性（R/R）。对化疗敏感者可采用大剂量化疗联 ...
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G（IgG）、脾切除术和促血小 ...
他替瑞林 小脑萎缩特效药，日本治疗小脑萎缩取得新进展，日本Ceredist是口服促甲状腺素释放激素(TRH)，除具有内分泌作用外，还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用，包括提高运动活性，拮抗利舍平诱导的体温降低，以及拮抗戊巴比妥诱导的睡眠。药理学研 ...
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