在胆管癌这一高度异质性的恶性肿瘤中，FGFR2基因融合的发现为精准治疗提供了新的靶点。福巴替尼（Futibatinib，商品名Lytgobi）作为一款高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂，于2022年9月获得美国FDA加速批准，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的、既往治疗 ...
在异基因造血干细胞移植后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗领域，传统免疫抑制剂虽有效，但部分患者疗效不佳或无法耐受。甲磺酸贝舒地尔（Belumosudil，商品名Rezurock，研发代号KD025）作为首个口服选择性ROCK2抑制剂，通过调节免疫细胞信号通路，为 ...
司美替尼 （商品名Koselugo）是一种口服小分子MEK1/2抑制剂，由阿斯利康公司研发，于2020年4月10日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤的靶向药物。该药物随后在2021年6月获得欧盟批准，并于2023年 ...
司替戊醇（商品名Diacomit）是一种口服抗癫痫药物，于2007年在欧盟获得批准上市，用于治疗Dravet综合征相关的难治性癫痫发作。该药物需与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，为这一罕见且严重的儿童期癫痫提供了有效治疗方案。 司替戊醇 的作用机制涉及多重 ...
在婴幼儿呼吸道感染领域，呼吸道合胞病毒（RSV）是导致严重下呼吸道感染的主要病原体，尤其对早产儿、先天性心脏病或慢性肺病患儿构成严重威胁。帕利珠单抗（Palivizumab，商品名Synagis）作为人源化单克隆抗体，通过被动免疫机制，为高危婴幼儿提供针对 ...
在子宫内膜异位症(EMs)这一慢性、复发性妇科疾病的治疗版图中,疼痛管理长期面临挑战。传统激素治疗虽有效,但存在突破性出血、骨密度下降等局限;而GnRH激动剂虽可诱导假绝经状态有效控制症状,但潮热、骨质流失等副作用限制了长期使用。 艾拉戈克钠 (Elago ...
厄达替尼（商品名博珂）是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，于2019年4月12日获得美国FDA加速批准上市，成为全球首个获批用于治疗携带FGFR基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌的靶向药物。该药物于2025年1月13日在中国获批上 ...
带状疱疹的爆发常伴随撕裂般的神经痛，如闪电般贯穿身体，使患者难以安坐或睡眠。这种由水痘-带状疱疹病毒（VZV）再激活引发的疾病，每年影响全球数千万人，尤其在免疫力下降的中老年人群中高发。传统抗病毒治疗虽能缩短皮疹持续时间，却难以阻止约五分 ...
当高负荷肿瘤患者接受强效化疗时，大量癌细胞在短时间内崩解，释放出巨量核酸代谢产物——这一过程虽是治疗起效的标志，却可能触发一种名为“肿瘤溶解综合征”（TLS）的致命并发症。其中，血尿酸急剧升高可迅速堵塞肾小管，导致急性肾损伤甚至需要透析。 ...
阿培利司 （商品名Piqray）于2019年5月24日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期或转移性乳腺癌的靶向药物。它是一种口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）α特异性抑制剂，该药物需与氟维 ...
在内分泌系统疾病的治疗中，部分罕见但高致残性的疾病长期缺乏有效干预手段，尤其是那些由激素过度分泌驱动的病理状态。例如，库欣病源于垂体促肾上腺皮质激素（ACTH）腺瘤，导致皮质醇持续过量；而某些胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）则因分泌多种激 ...
乌帕替尼是一种口服选择性JAK1抑制剂，于2022年2月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗中重度特应性皮炎患者，随后陆续获批用于类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病。该药物通过选择性抑制JAK1亚型，调节免疫信号通路，控制多种免 ...
恩曲替尼 是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2019年获得美国FDA批准，用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤患者和ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。该药物通过抑制TRKA、TRKB、TRKC、ROS1及ALK介导的信号通路发挥抗肿瘤作用，是首个获批兼具颅内活性的TRK/R ...
斑秃，一种以突发性、非瘢痕性脱发为特征的自身免疫性疾病，长期以来被误认为仅是“外观问题”，实则深刻影响患者的心理健康与社会功能。在严重病例中，患者可出现全秃（头发全部脱落）或普秃（全身毛发丧失），而传统疗法如局部激素或免疫抑制剂往往疗 ...
氨己烯酸是一种不可逆性GABA转氨酶抑制剂，于2009年8月获得美国FDA批准，用于治疗婴儿痉挛症和难治性复杂部分性癫痫发作。该药物通过提高脑内GABA浓度，增强抑制性神经信号传递，从而控制癫痫发作，是婴儿痉挛症治疗的一线药物选择。 氨己烯酸片 的 ...
图卡替尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国FDA批准，用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，包括脑转移患者。该药物与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，显著改善了经重度预治疗患者的生存期，特别是对脑转移患者显示出独特 ...
普纳替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2012年12月获得美国FDA批准，用于治疗对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者，以及对其他疗法无效的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者。该药物尤其针对T315I突变的患者，提供了一种有效的 ...
非达霉素是一种大环内酯类抗菌药物，于2011年5月27日获得美国FDA批准上市，专用于治疗成人及6个月及以上儿科患者的艰难梭菌相关性腹泻。该药物通过选择性抑制细菌RNA聚合酶，精准阻断艰难梭菌的DNA转录过程，有效杀灭增殖期细胞及休眠期芽孢，为艰难梭菌 ...
多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的血液系统恶性肿瘤，其特征是异常浆细胞在骨髓中不受控增殖，导致骨破坏、肾功能损害及免疫抑制。尽管近年来治疗手段不断进步，但该病仍属不可治愈的慢性疾病，需长期、多线治疗以控制病情。传统蛋白酶体抑制剂虽疗效确 ...
在妇科恶性肿瘤中，高级别浆液性卵巢癌因其高侵袭性和易复发特性长期困扰临床。尽管初始对铂类化疗反应良好，但多数患者会在数年内复发，且随着治疗线数增加，疗效逐渐衰减。近年来，基于肿瘤内在DNA修复缺陷的靶向策略成为突破点，其中 鲁卡帕尼 （Ruca ...
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