非达霉素被美国FDA批准用于艰难梭菌相关性腹泻（CDI）的治疗，适用于成年人和≥6个月儿童。其临床特点包括：疗效与降低复发：随机对照试验和真实世界研究均显示，非达霉素的治愈率与万古霉素相当，但复发率更低。对肠道菌群的保护：由于其窄谱作用和局部 ...
艾伏尼布 作为全球首款针对IDH1突变AML的精准靶向药物，凭借精准的作用机制、确切的疗效和良好的安全性，彻底打破了IDH1突变复发性或难治性AML“治疗手段有限、预后极差”的困境，为这类患者带来了新的生存希望。它不仅能有效抑制肿瘤进展、缩小肿瘤， ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）又称“儿童癌症之王”，是儿童最为常见的外周神经系统实体肿瘤，起源于发育中的交感神经系统中的神经嵴细胞，可发生于交感-肾上腺轴的任何部位，大多数肿瘤原发于肾上腺髓质，其次是腹腔交感神经节，也可发生于胸部、 ...
琥珀酸他舒格替尼目前主要用于既往接受癌化疗后进展、携带FGFR2融合或重排的不可切除胆道癌患者。其批准依据主要来自日本和中国开展的多中心、开放标签、单臂Ⅱ期临床研究，该研究纳入63例既往接受含吉西他滨方案治疗的晚期或转移性胆管癌患者，结果显示 ...
替拉鲁替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤。相关研究的数据显示：在未经治疗组的总缓解率为88.9%、复发/难治性治疗组的总缓解率为88.9%。次要终点方面，未经治疗组和复发/难治性治疗组在6个月时的无进展生存率和总生存率均为100%。研究数 ...
在慢性呼吸系统疾病领域中，支气管扩张症是一类长期被大众低估、病程迁延且极易反复加重的慢性气道疾病。该病多由幼年重症肺部感染、肺结核、气道损伤等诱因引发，气道结构发生不可逆病理性破坏，患者长期陷入反复咳嗽、大量脓痰、间断咯血、频繁肺部感 ...
曲格列汀(Trilagliptin)是一种超长效二肽基肽酶IV(DPP-4)抑制剂。国内常用的DPP-4抑制剂药物有：西格列汀、沙格列汀、利格列汀、维格列汀、阿格列汀。不同的是他们的服用方法一般都是一天一次或两次的日服药物，相比而言每天服药就代表着要代谢和增加肝 ...
贝组替凡 是一款缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，于2024年11月21日正式获批，适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS-HB）或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者，为延缓手术、控制多发病灶提供了全新 ...
原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）是一种慢性、进展性的肝脏疾病，其特点是小胆管的炎症和破坏，最终可能导致肝硬化和肝功能衰竭。PBC的病因尚不完全清楚，但可能与遗传、环境因素和免疫系统异常有关。目前，PBC的标准治疗方法是 ...
恩曲替尼是一种强效的酪氨酸激酶TRKA/B/C、ROS1和ALK口服抑制剂。在NSCLC、结直肠癌、乳腺类似分泌性癌、黑色素瘤和肾细胞癌中最早在开始治疗后4周就观察到反应，并且持续时间长达gt;2年。值得注意的是，患有SQSTM1-NTRK1重排肺癌的患者获得了完全的中枢 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫介导的胆汁淤积性和纤维化肝损伤。疲劳和瘙痒是PBC的常见症状，对许多PBC患者生活质量造成严重困扰。PBC的一线治疗方案是熊去氧胆酸（UDCA），对生化反应不理想的患者使用有条件批准的法尼醇X受体（FXR）激 ...
伏索利肽是一种C型利钠肽类似物，适用于4个月及以上经基因确诊为软骨发育不全的患者（该适应症已获得欧洲药品管理局批准，在西班牙，4个月及以上患者使用该药物的治疗费用由公共卫生系统承担），并且可以持续给药直至生长板闭合且生长速度小于1.5厘米/年 ...
非小细胞肺癌中最常见的驱动突变包括EGFR基因的改变，EGFR是一种控制细胞生长和分裂的受体酪氨酸激酶。在EGFR改变患者中，约90%的病例由外显子19缺失和外显子21L858R突变引起；外显子20插入突变是第三个常见突变。目前，奥希替尼是EGFR突变型非小细胞肺 ...
阿那莫林（Adlumiz，通用名：阿那莫单抗）是一种单克隆抗体，主要被应用于免疫系统相关疾病的治疗。在肿瘤免疫治疗领域，其价值更是逐渐凸显。这种药物的作用机制颇具针对性，它能够与IL-6受体（IL-6R）相结合，进而有效抑制IL-6的信号转导。要知道，IL- ...
GIST是胃肠道最常见的间叶组织来源肿瘤，尽管确切患病率尚不清楚，但发生率一直在增加，我国每年新诊断患者约有30000例。近年来，随着分子诊断学、影像学、外科技术的进步及新药的研发使用等，GIST的诊疗水平有了突飞猛进的提高，但是在GIST，尤其是晚期 ...
类风湿性关节炎（RA）是一种以滑膜关节慢性炎症为特征的自身免疫性疾病，可导致不可逆的关节结构损伤和功能障碍，严重影响患者生活质量。尽管传统改善病情抗风湿药（DMARDs）如甲氨蝶呤是基础治疗，但约50%-70%的患者仍无法实现持续临床缓解，存在显著未 ...
氨己烯酸片是GABA氨基转移酶的抑制剂，具有高度的选择性，对耐药性的部分发作型癫痫特别有效。对继发的全面性癫痫发作疗效差。适用于儿童点头状癫痫和肌阵挛性癫痫。氨己烯酸片可导致嗜睡、晕眩及视野缺损。氨己烯酸片（vigabatrin，Sabril，喜保宁）早 ...
奥维昔巴特 （Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。目前该药物已经由美国FDA批准治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症这两种疾病，奥维昔巴 ...
癌症治疗领域不断涌现新药，为既往治疗失败的患者带来新的希望。福巴替尼(futibatinib、Lytgobi)正是这样一种靶向药物，专门用于治疗携带特定基因改变的胆管癌。福巴替尼属于处方药，必须在具有肿瘤诊断和治疗经验的医生指导下启动治疗。该药为口服片剂 ...
MET基因能编码一种跨膜受体酪氨酸激酶——c-MET（肝细胞生长因子受体，HGF receptor）。在正常情况下，MET主要在人体的上皮细胞里发挥作用，比如肝细胞、肾小管上皮、肺泡上皮、胃肠和胰腺导管细胞等。这些细胞往往承担着修复和再生的任务，因此需要MET ...
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