普纳替尼 (Ponatinib)是一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病(CML)成年患者，以及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。普纳替尼于2012年12月在美国首次获批上市， ...
莫洛替尼作为JAK1/JAK2抑制剂，它能有效阻断异常活化的JAK-STAT信号通路，从根源上抑制疾病进展。更重要的是，莫洛替尼同时还是ACVR1抑制剂。ACVR1是调控铁调素合成的关键蛋白，而铁调素水平过高会导致功能性缺铁，这是骨髓纤维化患者贫血的主要原因。基 ...
KRAS是人类癌症中最常见的突变基因之一，KRASG12C突变在肺腺癌患者中约占14%，但在所有组织学类型的非小细胞肺癌（NSCLC）中，亚洲患者的这一比例为大约4%。KRASG12C突变的NSCLC难以治疗，在化疗和免疫治疗进展后治疗选择有限。多西他赛化疗是此类患者的 ...
索托拉西布为一种针对KRAS G12C突变的抑制剂，已在临床显示出显著疗效。然而，TP53、STK11和KEAP1等共突变的存在通常会降低索托拉西布单药治疗的疗效。这些突变与肿瘤侵袭性、免疫应答受损和耐药机制相关，使得治疗策略复杂化，从而导致此类共突变患者的 ...
索托拉西布 开创了针对KRAS突变治疗的新纪元。KRAS是人类癌症中最常见的突变癌基因之一，长期以来被认为是“不可成药”靶点。索托拉西布通过共价结合KRAS G12C突变蛋白，将其锁定在非活跃的GDP结合状态，持久抑制丝裂原活化蛋白激酶信号通路。这一突破 ...
凡德他尼 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，凡德他尼能够有效抑制肿瘤细胞的生长和存活。该药物被专门批准用于治疗无法手术切除的、局部晚期或转移性的症状性或进展性甲状腺髓样癌。凡德他尼不良反应与安全性结合全球多中心临床试验与长期真实世界 ...
英菲格拉替尼 作为一款口服的ATP竞争性FGFR1-3酪氨酸蛋白激酶抑制剂，其核心优势在于“精准靶向”——它就像一枚精准制导的“导弹”，能精准识别并锁定肿瘤细胞的关键靶点。我们知道，肿瘤细胞的疯狂增殖与存活，离不开异常激活的信号通路。在部分胆管 ...
结核病作为全球重大公共卫生挑战，利福平耐药结核病的治疗始终是临床诊疗的“硬骨头”。传统耐药治疗方案不仅疗程漫长——长达18至20个月，治疗成功率也仅维持在50%左右。作为全球耐药结核病治疗领域的“突破性药物”， 普托马尼 属于硝基咪唑类抗菌药物 ...
CLL是最常见的成人白血病，其特征是通过B细胞受体（BCR）发出生存信号，BCR是一种表面跨膜蛋白，在促进B细胞生长和增殖方面具有不可或缺的作用2。鉴于BCR信号通路在CLL发病机制中的核心作用，已经探索了下游靶点。其中一个靶点是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK） ...
达拉非尼（Dabrafenib）是一种口服抗肿瘤药物，属于BRAF抑制剂。它可以抑制诱导变异BRAF基因的蛋白质激酶的作用，从而阻止癌细胞的生长和蔓延。该药物对含有BRAF V600E或V600K基因突变的黑色素瘤和肺癌患者有效。近年来，达拉非尼在恶性肿瘤治疗中取得了 ...
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童恶性血液病，与RAS/MAPK信号通路持续激活密切相关。目前，造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能治愈的手段，5年生存率约50%~60%。但是JMML的预后差异较大，约30%~40%的患儿HSCT术后复发，且复发后预后极差（ ...
维莫德吉 是一种口服小分子Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，其药理机制在于特异性靶向并抑制跨膜蛋白Smoothened（SMO），进而阻断该信号通路在成年期的异常活化，而此通路的持续激活被视为基底细胞癌发生及进展的关键致病机制。该药临床适应证涵盖转移性 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见、难治性胆汁酸排泄障碍相关遗传性疾病。正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引 ...
随着慢性肾脏病（CKD）患者数量的不断增加，透析成为治疗终末期肾脏疾病的重要手段。然而，贫血作为透析患者常见的并发症之一，严重影响了患者的生活质量和预后。达普司他作为一种新型的口服疗法，在治疗透析患者贫血方面展现出了良好的疗效。达普司他可 ...
奥匹卡朋是一种新型长效COMT抑制剂，每日只需服用一次，就能显著延长左旋多巴的有效作用时间。它通过高亲和力抑制COMT酶，减少左旋多巴在外周的代谢，让更多药物进入大脑，从而平稳维持多巴胺水平。该药推荐剂量为50mg，每日一次，需与左旋多巴联用，建 ...
急性髓系白血病（AML）是一种高异质性血液系统恶性肿瘤，是成人最常见的急性白血病类型，死亡率高，严重威胁患者生命健康，且治疗面临诸多挑战！2017年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华制药公司的米哚妥林，用于治疗新诊断的FLT3突变阳 ...
米哚妥林 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制是通过抑制多种与肥大细胞增殖相关的酶（如KIT D816V突变）来发挥作用。KIT D816V突变是SM患者中最常见的基因突变，它导致肥大细胞的异常增殖和存活。米哚妥林通过抑制这一突变，能够有效减少肥大细 ...
小脑位于颅后窝，在脑干的背侧，大脑半球枕叶的下方。它主要由小脑半球和蚓部组成。小脑的表面有许多平行的浅沟，将小脑分成许多叶片。小脑通过三对小脑脚与脑干相连，与大脑、脊髓等结构有着广泛而复杂的神经联系。小脑萎缩是一种影像学表现，指小脑容 ...
伐美妥司他（Valemetostat）主要针对外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤。外周T细胞淋巴瘤作为一组异质性成熟的T细胞恶性肿瘤，传统化疗效果有限且易复发。皮肤T细胞淋巴瘤早期表现为皮肤斑块、丘疹，后期可侵犯淋巴结及内脏，伐美妥司他在临床试验中显示 ...
来那帕韦 通过靶向HIV衣壳蛋白，干扰病毒生命周期的多个关键步骤，包括抑制病毒RNA进入细胞核、阻断病毒组装和成熟过程。其独特之处在于，该药物对野生型EGFR亲和力极低，避免了传统泛HER抑制剂常见的严重皮疹和腹泻等毒性反应，显著提高了耐受性。与其 ...
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